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壁报交流~自身免疫性小脑性共济失调的免疫治疗与短期预后研究

作者:刘曼歌 等 日期:2021-10-25 浏览量:931

第九届北京罕见病学术大会暨2021京津冀罕见病学术大会征文(41)

中国医学科学院 北京协和医院 神经科

刘曼歌 范思远  任海涛 柏琳 朱以诚 关鸿志

目的:自身免疫性小脑性共济失调(ACA)是成人起病的散发性小脑性共济失调的重要病因,既往国外小规模观察性研究提示免疫治疗可改善ACA患者的临床症状,但尚缺乏中国人群的队列研究。

方法:自2020年9月北京协和医院神经科完善了ACA患者的登记、评估与随访队列,所有患者均接受常规血及脑脊液化验、抗神经元抗体(包括基于组织的方法和基于细胞的方法检测抗浦肯野细胞抗体谱)以及神经影像学检查;部分患者也完成了肿瘤学、乳糜泻相关抗体以及神经电生理检查。患者定期随访,并完成共济失调等级评价量表(SARA)评估。本研究纳入随访期间接受激素、吗替麦考酚酯、静脉丙种球蛋白(IVIg)等免疫治疗的ACA患者,并采用Wilcoxon符号秩和检验比较入组与末次随访时SARA评分变化。

结果:共17例ACA患者完成了免疫治疗前、后的短期预后评估。,其中男性8例,中位起病年龄38岁(IQR:18.5-47岁)。抗神经元抗体阳性者8例(抗Homer3抗体2例,抗NMDA受体抗体1例,抗AP3B2抗体1例,抗Yo抗体1例,抗PCA2抗体1例,基于组织的方法阳性者2例);抗GFAP抗体阳性者2例,合并系统性自身免疫病者3例(干燥综合征、桥本氏甲状腺炎、银屑病各1例),另有抗甲状腺抗体阳性者3例。起病到入组的中位时间为7.7月(IQR:3.8-36.1月),入组时SARA评分中位数16.5(IQR:10.5-21分)。中位随访时间2.5月(IQR:1.2-5.0月),期间13例接受激素治疗,12例接受吗替麦考酚酯治疗,3例接受IVIg治疗,1例接受利妥昔单抗治疗。末次随访时SARA评分中位数12(IQR:9.3-17.5分),较入组时得分显著下降(p=0.015)。

结论:经激素、吗替麦考酚酯等联合方案免疫治疗后, ACA患者包括小脑症状和共济失调评分在内的短期预后出现改善,提示ACA患者应积极启动免疫治疗。

关键词:自身免疫性小脑性共济失调;免疫治疗;预后