第九届北京罕见病学术大会暨2021京津冀罕见病学术大会征文（42）

首都医科大学附属北京天坛医院

周亦伦

目的

视神经脊髓炎谱系疾病（neuromyelitis optica spectrum disorders， NMOSD）是一种中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，水通道蛋白4（Aquaporin-4， AQP4）抗体的产生及免疫炎症反应在NMOSM的发病机制中起到重要作用。免疫吸附（immunoadsorption， IA）能较为特异地吸附清除血液中包括致病性抗体在内的致病因子从而达到缓解病情的目的。目前尚缺乏关于IA治疗NMOSD的前瞻性研究。本研究旨在评估IA治疗NMOSD的有效性和安全性。

方法

选取2019年9月至2020年9月在首都医科大学附属北京天坛医院神经感染与免疫科住院的血清AQP4-IgG阳性、经激素冲击治疗无效的NMOSD患者纳入本研究。所有入组患者在IA治疗前均给予甲强龙冲击治疗（开始剂量500mg/d，逐渐减量），治疗1周症状无明显改善，然后启动IA治疗，每间隔1-2天进行1次IA，共进行5次治疗。收集入组患者的基本信息及治疗前后的实验室数据、临床功能指标、影像学资料，记录与IA相关的不良反应。

结果

共入组7例NMOSD患者，经过5次IA治疗，患者EDSS评分由5.71±2.04降至4.64±2.29（P=0.006）。视力受损的3例患者视力均较前改善。复查脊髓MRI显示治疗后脊髓病变范围缩小、强化影基本消失。血清AQP4-IgG浓度由80.00（21.00，80.00）（u/mL）降至9.72（5.21，55.57）（u/mL）（P=0.018）。治疗安全性及患者耐受性良好，仅1例患者出现1次短暂性低血压。

结论

IA治疗能明显改善NMOSD患者神经功能及视力，并有效降低患者血清AQP4-IgG浓度，治疗无明显不良反应。今后还需要前瞻性随机、对照临床试验，进一步评价免疫吸附治疗视神经脊髓炎谱系疾病的有效性、安全性及社会经济学效益。