序言：

 干细胞（stem cell）具有卓越的潜能，可以发育成为身体不同类型的细胞。作为身体的一种修复系统，理论上只要人和动物依然存活，它们就可以不受限制的分化并补充其他细胞。当干细胞分化时，有的成为另一个与本身完全相同的细胞，有的则发育成为具有特定功能的体细胞，例如肌细胞，红血球细胞或者脑细胞。

  干细胞研究是一项前沿研究。它探讨细胞如何发育成为有机体以及健康细胞如何替换体内受损细胞的相关机制。此外，它们属于前景开阔的再生医学领域，有助于科学家评估细胞疗法在治疗疾病方面的可行性。干细胞是当今生物界最有吸引力的研究对象，不过正如学术界其他领域一样，干细胞从被发现起就引发了众多科学问题。为了让读者更好的了解干细胞，美国国立卫生研究院(NIH)对以下问题作出了详细的答复，这些问题包括：什么是干细胞，为何它们如此重要？干细胞有哪些类型及其出自何处？干细胞对新型医学疗法的潜在作用？要想令干细胞具备治疗能力，需要进行哪些相关研究？

  什么是干细胞，为什么它们如此重要？  

  与其它细胞相比，干细胞具有两个重要的特性：首先，干细胞是一群尚未分化完全的细胞，能够在长期的细胞分裂中不断自我更新。其次，在一定生理学条件或实验条件下，干细胞能被诱导成具有特定功能的细胞，例如心肌搏动细胞或胰腺中分泌胰岛素的细胞。

 干细胞的特性干细胞与其它机体细胞不同。无论任何来源，它们都具有三种基本特性：处于未分化的状态；可以长期自我分化和自我更新；可以产生特定类型的细胞。科学家一直致力了解与干细胞长期自我更新能力相关的两个特性：

1. 为什么实验中胚胎干细胞能在未经分化的情况下增殖一年甚至更长时间，但大部分成体干细胞却不行呢？

2. 究竟由什么因素调控活体干细胞的增殖和自我更新呢？

  明确这些问题有助于更好地了解在正常胚胎发育过程中或者癌症细胞的不正常分化过程中干细胞是如何被调控增殖的。更重要的是，在研究中所获得的相关信息有助于科学家在实验中更高效地繁殖胚胎和成体干细胞。干细胞是未分化的、无特定功能的细胞。其基本性质之一是它没有任何组织特异结构，而特异结构正是产生特殊功能的基础。例如，干细胞无法像心肌细胞那样具有泵血功能；也不能像血红细胞那样能在血液里运输氧气；更不能像神经细胞那样发出电化学信号从而指引身体运动或使人开口说话。不过，干细胞却具有产生专能细胞的潜能，能发育成为包括心肌细胞、血细胞及神经细胞在内的多种细胞。

   干细胞可以长期自我分化和自我更新。与肌细胞、血红细胞或神经细胞不同，干细胞能进行多次自我复制。人们把这种多次的自我复制称为增殖。一定量的干细胞在实验室中经过数月增殖可以达到几百万个。如果这些增殖而成的干细胞能继续像亲本干细胞那样保持非专能性，那么它们就能长期进行自我更新。

   科学家一直对干细胞保持非专能性的因素和条件产生浓厚的兴趣。多年来，科学家一直致力在实验室中培育干细胞而同时不让它们分化成特异性细胞。例如，成功培育出小鼠干细胞后，科学家们又花了20年的时间来研究如何在实验内培育人体干细胞。因此，如何令干细胞在修复特定组织前按照特定的研究目的不断增殖并一直保持多能性，成为了人们现在研究的关键。若能掌握相关信息将大大有助于科学家们在实验室中成功培育大量的多能性干细胞。

干细胞可以产生专能细胞。人们把有非专能细胞产生专能细胞的过程叫做分化。科学家目前开始着手研究细胞内外诱导干细胞分化的信号。细胞内信号由细胞基因所控制，这些基因分布在长片段DNA上，并且携带着整个细胞结构和功能的编码指令。其它细胞分泌的化学物质、周边细胞的相互接触以及在微环境中的某些特定分子都可以作为外部信号促使细胞分化。

   然而，很多有关干细胞分化的问题还有待进一步探讨。比如说，促使所有干细胞分化的细胞内外信号都是一样的吗？能否通过实验鉴定从而证明某一系列的信号可以促进干细胞的分化呢？弄清楚这些问题具有非常重要的意义，因为这样将有助科学家们找到新的方法从而控制实验室中干细胞的分化，也因此可以培育出更多具有细胞疗法功能的细胞和组织。

   成体干细胞可以分化成它们所在组织的各种类型细胞。例如，骨髓中的造血成体干细胞就可以分化成多种血细胞如红血球、白细胞和血小板。直到现在，人们还认为骨髓中的造血干细胞（hematopoietic stem cell）不能产生不同组织的细胞，例如脑神经细胞。然而，近几年的大量实验表明，一种组织中的干细胞能诱导产生出另一种完全不同组织中的细胞，这种现象通常称为可塑性（plasticity）。可塑性的例子很多，包括血细胞可变成神经细胞，肝脏细胞经改造可以产生胰岛素以及造血干细胞可以发育成心肌细胞。因此，进一步了解将成体干细胞应用于细胞疗法的可行性已成为最活跃的研究领域之一。

 目前科学家重点研究来自动物和人类的两种干细胞：胚胎干细胞以及成体干细胞。它们具有不同的功能和特性。其实早在20多年前，科学家就发现可以从老鼠胚胎中获得或诱导干细胞的方法。经过对老鼠干细胞进行多年的生物学研究，科学家在1998年成功掌握如何从人类胚胎中分离干细胞以及如何在实验室中培养干细胞的方法。而实验中所使用的胚胎均通过体外受精过程获得，任务完成并征得捐赠者同意后，这些胚胎就会被捐赠用作其他研究。

    干细胞在活体中起着非常重要的作用。一个3至5天大小的胚胎称为胚泡（blastocyst)，该组织中的干细胞可以产生多种特定类型的细胞，从而构成心脏，肺部，皮肤以及其他组织。在很多成体组织中，例如骨髓，肌肉以及脑部，存在成体干细胞，它们能形成新的细胞从而补充由于正常损耗、受伤或疾病所损失细胞。

    科学家希望通过在实验室中研究干细胞从而了解它们的特性并掌握它们与其他分化完全的细胞之间的区别。随着了解的不断深入，以后干细胞将不仅可应用于细胞疗法，还可应用于新药物筛选，毒素以及出生缺陷等。不过，人类胚胎干细胞的研究还只是处于起始阶段，因此，为了发展相关疗法，科学家正致力探讨干细胞的主要特性，包括：

1.  鉴定干细胞为何能长期保持未分化状态以及自我更新状态；

2.  探索令干细胞成为分化细胞的信号途径。