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罕见病新药上市创出新速度

作者:稿件来源 北京日报 日期:2018-10-11 浏览量:154

2018年9月19日,在首都医科大学附属北京天坛医院神经内科,张星虎教授为北京一名多发性硬化女患者开出了一张特别的处方——华北地区第一盒口服剂型疾病修正治疗药物奥巴捷(特立氟胺片)。相比以往长达数年的审批流程,该药从在华获批到供药,仅用了58天,创下了国内罕见病创新药物从获批到上市的“最快速度”。

张星虎教授介绍,多发性硬化是一种终身、慢性、进展性的疾病,该病会攻击患者的脑和脊髓,导致患者出现肢体麻木、行走困难,视力下降等症状,多次复发后可导致自理能力丧失、失明甚至有失去生命的风险。多发性硬化高发于20岁至40岁中青年群体,女性患者大约是男性患者的1.5倍至2倍。目前,全球有超过230万人患多发性硬化,患病率约为0.03%,我国有超过3万名患者。

记者了解到,多发性硬化有多个临床分型,80%以上的患者都属于复发型多发性硬化。研究显示,患病15年后,80%多发性硬化患者发生身体功能障碍和(或)认知局限,近半数患者行走困难。但是,目前国外治疗复发型多发性硬化的药物有十多种,我国却仅有一两种,差距巨大。

以往,一个原研新药从申请到获批再到上市,一般需要几年时间。今年5月,国家公布《第一批罕见病目录》,多发性硬化、戈谢病等121种罕见病被纳入其中。受新政对创新药物、特别是罕见病药物加速上市的激励,罕见病新药的引入由此进入“快车道”。

责任编辑:贾玉静  作者:刘欢