第七届北京罕见病学术大会暨2019京津冀罕见病学术大会征文（47）

中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）儿童血液病诊疗中心

刘晓明 陈晓娟 邹尧 王书春 王敏 杨文钰 郭晔 张丽 陈玉梅 竺晓凡

目的：评价CCLG-ALL2008方案治疗儿童T细胞型急性淋巴细胞白血病(T-ALL)的临床疗效及预后相关因素。

方法：回顾性分析我中心2008.4-2015.4采用CCLG-ALL2008方案治疗的初诊T-ALL患儿的临床特点、治疗疗效及预后因素，采用 Kaplan-Meier分析评估患儿总生存率(OS)和无事件生存率(EFS)，COX回归模型评估OS、EFS的影响因素。结果：（1）一般特征：84例患儿，男75.0%（63/84），女21例（25.0%）；年龄7.8（1.5-15）岁；初诊时外周血WBC中位值109.98（1.57-820.91）×109 /L，WBC≥50×109 /L者70.2％（59/84）；Hb中位值99（39-187）g/L；PLT中位值44（6-364）×109 /L；初诊骨髓幼稚细胞比例中位值85%（28%-99%）；染色体核型：正常核型58.3%（49/84），含有11号染色体异常9.5%（8/84），含有9号染色体异常8.3%（7/84），既含有11号染色体异常又含有9号染色体异常2.4%（2/84），其他复杂核型8.3%（7/84），未见分裂像10.7%（9/84）；SIL/TAL1阳性者33.3%（28/84）；CCLG-ALL2008危险度分组，中危组40.5%（34/84），高危组59.5%（50/84）。（2）疗效反应：84例患儿均随访至2018.5.30，中位随访时间42（0.3-120）月。84例患儿泼尼松治疗敏感率56.0%（47/84）；第一疗程CR率88.1%（74/84）；第1、2疗程总CR率94.0%（79/84）；总复发率23.8%（20/84），20例复发患儿中，超早期复发(自诊断至复发时间<18个月)13例(65％)；早期复发(自诊断至复发时间为18-36个月)6例(30％)；晚期复发(自诊断至复发时间>36个月)1例(5％ )。随访期间死亡28例(33.3%)(复发20例，未缓解后放弃治疗2例，感染2例，化疗中猝死1例，移植失败1例，重度肝硬化1例，死因不详1例)，治疗相关死亡率为4.8％(4/84)。（3）Kaplan-Meier分析84例患儿5年OS、EFS分别为63.0%±5.6%。和60.0%±5.6%。（4）不同危险组疗效：中、高危两组患儿泼尼松敏感率分别为100%（34/34）和28%（14/50）（P<0.05）；第一疗程CR率分别为100%（34/34）和80%（40/50）（P<0.05）；两组患儿复发率分别为 11.8%（4/34）和32.0%（16/50）（P<0.05）；两组患儿死亡率分别为 20.6%（7/34）和42.0%（21/50）（P<0.05）。Kaplan-Meier分析两组患儿5年OS分别为77.1%±7.6%。和52.5%±7.5%；Kaplan-Meier分析两组患儿5年EFS分别为75.0%±7.7%。和49.2%±7.5%。（5）COX多因素回归分析显示，依据CCLG-ALL2008方案的危险度分组的划分是T-ALL患儿预后的重要影响因素。

结论 T-ALL患儿具有不利预后的临床特征，染色体核型多伴有11、9号染色体的异常，但无明显规律性，复发仍是导致患儿死亡的主要原因，依据CCLG-ALL2008方案的危险度分组的划分是T-ALL患儿预后的重要影响因素。

【关键词】 白血病，T淋巴细胞，急性； 儿童； 预后