药品安全关系人民群众身体健康和生命安全。党中央、国务院高度重视药品管理工作。为了适应国家经济社会发展、指导并推进医疗卫生事业改革，自2002年8月4日中华人民共和国国务院令第360号公布《中华人民共和国药品管理法实施条例》以来，不断进行修订和完善。

数次修订分别是根据2016年2月6日《国务院关于修改部分行政法规的决定》第一次修订；根据2019年3月2日《国务院关于修改部分行政法规的决定》第二次修订；根据2024年12月6日《国务院关于修改和废止部分行政法规的决定》第三次修订以及2026年1月16日中华人民共和国国务院令第828号第四次修订。

本次修订的《中华人民共和国药品管理法实施条例》（以下简称《条例》），自2026年5月15日起施行。

修订《条例》遵循的总体思路：一是坚持人民至上、生命至上，落实药品安全监管“四个最严”要求，强化全链条监管。二是支持药品创新，促进药品产业高质量发展。三是坚持问题导向，有针对性地细化补充制度措施。

《条例》为进一步鼓励药品创新，推动药品产业高质量发展，从以下几个方面完善了相关制度：

一是支持以临床价值为导向的药品研制和创新，鼓励研究和创制新药，支持新药临床推广和使用。

二是加强药品研制管理。明确药物非临床安全性评价研究机构资格认定程序，细化药物临床试验管理要求，规定符合中药特点的研制管理要求。

三是优化药品注册审评审批流程。设立突破性治疗药物程序等药品上市注册加快程序，明确药品再注册程序，规定处方药、非处方药转换机制。

四是对符合条件的儿童用药品、罕见病治疗用药品给予市场独占期，对含有新型化学成份的药品等进行数据保护。

五是细化药品上市许可持有人的责任。要求药品上市许可持有人建立健全药品质量保证体系、药物警戒体系，全面评估药品生产过程中的变更对药品质量的影响，定期对药品开展上市后评价。

《条例》分别在完善药品研制和注册制度、在加强药品生产管理、规范药品经营和使用、严格药品安全监管等方面作了新的规定。

《条例》中有关罕见病药品的内容节选如下：

第二十一条　国家支持儿童用药品、罕见病治疗用药品的研制和创新。

对儿童用药品新品种、采用新剂型或者新规格的儿童用药品、增加儿童适应症的药品，符合条件的，给予不超过2年的市场独占期。

对符合条件的罕见病治疗用药品，药品上市许可持有人承诺保障药品供应的，给予不超过7年的市场独占期。药品上市许可持有人不履行保障药品供应承诺的，市场独占期终止。

给予市场独占期的具体条件和办法，由国务院药品监督管理部门制定。

第三十六条　取得药品批准证明文件前生产的下列药品，符合药品上市放行要求的，在取得药品批准证明文件后，可以上市销售：

（一）通过相应药品生产质量管理规范符合性检查的商业规模批次产品；

（二）属于新药、罕见病治疗用药品、短缺药品以及其他临床急需的药品的，在通过相应药品生产质量管理规范符合性检查之后生产的商业规模批次产品。

药品上市许可持有人应当加强对依照前款规定上市销售药品的风险管理。