罕见病药品的可及性是保障患者诊疗权益的关键环节。近年来，我国罕见病诊疗水平稳步提升，但进口环节仍面临一定制约。2025年发表在《中国药房》杂志的一项调研研究（邬镜净等，DOI: 10.6039/j.issn.1001-0408.2025.17.03），通过对25家跨国制药企业问卷调查及13位专家深度访谈，系统分析了我国罕见病药品进口现状及主要挑战，为政策优化提供了重要参考。

进口现状：企业意愿强烈，多元模式初显成效

调研显示，跨国制药企业对进口罕见病药品意愿强烈，58.33%的受访企业已开展多元进口模式实践，包括临床急需进口、个人携带入境、特殊审批通道等多种途径。这反映出企业在满足临床需求方面的积极探索，也表明现有政策框架在一定程度上支持了药品供应。

主要挑战：制度、流程与监管机制仍需

尽管企业积极性较高，进口实践仍面临多重障碍： 制度不清晰（占比54.17%）：部分政策边界模糊，企业难以准确把握适用条件。 审批程序复杂（占比45.83%）：多部门协调环节较多，操作难度较大。 审批周期过长（占比41.67%）：影响药品及时供应，降低企业进口积极性。

专家访谈进一步指出，我国罕见病药品进口在以下方面存在不足： 政策设计与激励机制有待优化； 审批流程效率需进一步提升； 抽检成本较高； 与监管部门沟通效率不足； 医疗特区药品进口模式尚需完善。

这些问题共同制约了罕见病药品进口的效率与可及性。

政策建议：多维度优化进口流程

研究提出以下针对性建议： 1.完善罕见病认定机制，明确界定标准，提高政策精准性； 2.优化进口激励政策，增强企业积极性； 3.完善监管模式，提高审批效率，降低抽检与沟通成本； 4.进一步探索并完善医疗特区等创新进口路径。

上述措施旨在构建更加灵活、高效的监管体系，推动罕见病药品从“人等药”向“药等人”转化。