罕见病常常让患者感到绝望。假肥大肌营养不良是一种可以治疗的疾病，价格实惠的药物就可以延长寿命和提高生活质量，但进行药物治疗和随访的孩子不到50%，另外50%没有治疗，为什么会这样？

今天在门诊看了一个16岁的DMD男孩子，停止治疗6年了，做完检查、制定了处理方案，孩子走出诊室，孩子爸走在后面，一脸委屈、绝望和无奈，眼含热泪问我，怎么办。孩子的病把孩子爸给压垮了，我说你带孩子来，就是想治疗。哎，一个孩子的病打碎了整个家庭的梦，巨大的悲哀把家庭压垮。不能指责孩子父母不够坚强，社会的关注和帮助是支撑患者家庭的重要力量，社会的团结、公平和普惠，是文明社会进步的标志。

我们追求给孩子最好的治疗效果，我们也尽力给孩子制定一个完美省钱的治疗计划，关键药物一个月几块钱就够，可是这些并不能拂去孩子父母的忧伤和绝望。这需要社会在经济上的扶持，也需要患者之间的互助。

作为医者，我们曾经计划培训孩子父母如何照顾孩子，目前看来困难较多，能达到我们的预期治疗目标的患者不到2-3%。面对一种致死性疾病长期的心灵折磨，孩子父母在绝望和忧伤中很难集中精力干事，能带孩子过来看病已经是非常尽力了。我希望建立一种和患者身边大夫合作的机制，采取远程会诊的方式指导当地大夫为你服务，这是分层治疗的需要，也许可以减少孩子父母的困境。

在绝望中敢于和命运抗争可以带来你想不到的效果，因为有人在等着帮你。三年前一个带呼吸机的老年女性肌肉病患者，从黑龙江被救护车送来，经过我们团队的救治，让患者成功脱离呼吸机而自由行走，上个月过来看我们，是坚强的家人救了她。这种情况几乎每周都可以碰到，上周其他省用救护车转来一个上呼吸机昏迷的二十多岁男性患者，我们团队的呼吸专家在第二天就让患者醒来，脱离呼吸机。我们制定的治疗方案让他过上正常人的生活，这几天他可以出院自己坐高铁回家，他的得救也是孩子父亲的伟大，是他没有放弃。

人活一口气，不要因绝望而放弃，主动找可用的社会资源，想办法找到物美价廉的药物，一个月十块八块可以治疗，几千几万也是治疗，关键是对症，但绝望导致放弃是最大的悲哀。要扼住命运的咽喉，绝不向命运低头，你才是让人刮目相看的勇士！勇士就是我们中的每个人。但悲哀莫大于心死，绝望把自己和世界隔离，父母的绝望把孩子带入绝境。

那50%没有治疗的DMD 孩子，你们在哪里？

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