第十届北京罕见病学术大会暨2022京津冀罕见病学术大会征文(136)

1.    北京大学第一医院儿科

2.    北京大学第一医院药学部

3.    北京大学药学院药事管理与临床药学系

 董秀^1，2，3，武元¹，张捷¹，陈超阳^2，3，魏然²，周颖^2，3，吴晔¹，崔一民^2，3

背景：芬戈莫德是一种非选择性鞘氨醇-1-磷酸受体调节剂，被批准用于10岁及以上多发性硬化（Multiple sclerosis，MS）的治疗，是目前唯一被批准用于儿童MS的药物。芬戈莫德已知在少数易感患者中起始治疗时有一过性心脏不良事件，通常无症状。目前推荐在首次用药后进行6小时监测，以便及时发现和处理症状性心动过缓和房室传导阻滞。虽然目前已经有一些关于芬戈莫德起始用药心脏安全性的研究，但在儿童中的用药经验有限。

目的：探索芬戈莫德在儿童中的首次用药安全性，为儿童患者提供合理的药学监护。

方法：临床药师为医生提供文献证据支持，对4例首次使用芬戈莫德的MS患儿进行用药分析和药学监护，并系统综述芬戈莫德在儿童中首次用药的心脏安全性。

结果：本文报道了4例MS患儿首次使用芬戈莫德的用药经验。1例9岁、体重50 kg、基础心率低的女性患儿在用药后16小时（夜间23:59）发生了无症状心动过缓，未经治疗自行好转。其他3例患儿均未发生心脏相关不良反应，包括1例15岁、体重69 kg、既往有体位直立性心动过速综合征病史的女性患儿；1例15岁、体重64 kg、用药前心电图示窦性心动过缓和Ⅰ度房室传导阻滞的男性患儿；1例13岁、体重85 kg、既往无心脏病史的男性患儿。系统综述发现，在204例首次使用芬戈莫德的患儿中，1例4岁、体重17 kg的健康儿童误服0.5 mg芬戈莫德后发生房室传导阻滞，未经治疗自行好转；1例14岁女性患儿发生无症状性心动过缓，未经治疗自行好转；1例患儿发生房室传导阻滞，未详述治疗转归。

结论：芬戈莫德首次应用于既往无心脏疾病的MS患儿相对安全，但应格外关注基础心率较慢、低龄、低体重者，为促进其安全使用，可在首次用药后延长监测时长，并加强夜间监测。