长期口服肾上腺糖皮质激素是DMD药物治疗的基石。也正因为DMD患者对长期口服激素治疗的强烈需求，在经典口服激素药物泼尼松/泼尼松龙之外，不断开发适合更多DMD患者的改良型口服激素成为医药界追寻的目标。目前可用于DMD长期治疗的口服激素主要包括以下三类：泼尼松(Prednisone)/泼尼松龙(Prednisolone)、地夫可特(Deflazacort)、伐莫洛龙(Vamorolone)。相应分子结构、药理特点如下图所示。

 泼尼松龙、地夫可特、伐莫洛龙分子式与特点从临床试验结果看，三种不同口服激素在延缓DMD疾病进展方面，疗效大致相当，但长期应用的副作用有所不同。经典口服激素泼尼松/泼尼松龙的常见不良反应包括体重增加、身高发育受限、骨质疏松、药物性白内障、库欣样体貌、情绪改变、毛发增多等。地夫可特体重增加的副作用小于泼尼松(龙)，但身高发育受限、药物性白内障副作用大于泼尼松(龙)。伐莫洛龙则在身高发育、骨代谢（骨质疏松）、情绪改变、毛发增多等副作用上有一定优势，在临床试验用药中也未曾报告出现白内障。此外，以往有少量患者服用等效剂量甲基泼尼松龙，临床观察发现其副作用与泼尼松类似，身高发育受限、白内障等副作用可能更大，目前已少有应用。三种口服激素的标准等效剂量分别为泼尼松（龙） 0.75 mg/公斤体重/天、地夫可特0.9 mg/公斤体重/天、伐莫洛龙6mg/公斤体重/天。按照标准用法用量服药，才能取得最佳治疗效果。

上述三种DMD口服激素药物目前均可在北京协和医院开具处方，保障长期治疗。DMD治疗的明天一定会更好。让我们一起脚踏实地，仰望星空。