窄义的“运动神经元病”（MND）指“肌萎缩侧索硬化”（ALS），因此这里所说的治疗指的是ALS的治疗。

西医对任何疾病治疗的基本思路是明确病因和发病机制，针对其病因和发病机制进行治疗。例如细菌性肺炎的病因是细菌感染，因此其基本的治疗原则就是抗生素杀灭细菌。而ALS的发病机制并不明确，这也就是目前西医无确切的有针对性的治疗的根本原因。虽然发病机制不清，但通常认为其共同的病理过程包括“氧化损伤”、“兴奋性氨基酸毒性作用”、“线粒体功能障碍”等。目前的治疗也是针对这几方面进行。

利鲁唑（力如太）是一种兴奋性氨基酸拮抗剂，针对的是“兴奋性氨基酸毒性作用”这一机制，这也是迄今为止唯一经过临床验证可以延缓ALS进展的药物。1994年，Bensimon G在著名的“新英格兰医学杂志”发表了第一篇有关利鲁唑治疗ALS的小规模随机双盲对照研究。结果显示，利鲁唑组患者肌无力发展速度明显变慢，用药1年后的生存比例更高，其中球部起病的患者获益更大。1996年，两项大规模临床试验的结果在“Neurology”上公布，结果均显示，利鲁唑可适当延长患者生存期。同年，“Lancet”上的另一篇研究比较了不同剂量利鲁唑的效果，结果显示，100mg/d的剂量最有效，同时患者耐受性最好。50mg/d的剂量也有效，但不如100mg/d好，而200mg/d的副作用太大，患者难以耐受。近20年来，不断有基础和临床研究验证，利鲁唑可适当延缓患者生存期。但它的效果只限于使病情发展减慢，而不能使病情逆转，也很难使病情停止发展，也不能使患者力量恢复。这一点，在服药之前一定要非常清楚。由于此药较贵，我们建议，如果患者经济条件允许，可使用100mg/d的剂量（50mg/次，2次/天），在服药前后1小时不宜服用其他药物或食物。如经济条件不好，可使用50mg/d的剂量（25mg/次，2次/天）。各项研究均显示，本药越早使用，效果越好，对于已发展至晚期的患者，不再建议使用。因此，早期诊断、早期治疗非常关键。利鲁唑可能会导致少数患者的肝功异常，因此在服药后1个月要检测肝功，以后也要定期复查。如果肝功超过正常上限3倍，不建议继续使用。此外，少数患者服药后肌无力反而明显加重，这部分患者也不宜继续使用。

对于因各种原因无法服用利鲁唑的患者，可以使用大剂量“维生素C+维生素E+辅酶Q10+左卡尼汀”。大剂量维生素C和维生素E是强抗氧化剂，针对的是“氧化损伤”机制，而“辅酶Q10+左卡尼汀”是线粒体功能保护剂，针对的是后一种机制。这一复方组合理论上是有效的，但未经过临床验证，优点是价格便宜，副作用小，患者耐受性良好。

除了药物，ALS患者还有两点需要特别注意，那就是保障营养供应和氧供，这两点的作用甚至比药物更为重要。ALS是高消耗疾病，一旦出现营养不足或氧供减少，病情会迅速进展。因此，患者平时的饮食以高热量高蛋白为主，不要食用味精鸡精及各种鲜味剂，不要服用“降脂药”。要保证体重不降低甚至略有增加。如果患者体重较发病前降低超过30%，或吃饭时间超过30分钟，要考虑进行“胃造瘘”手术，胃造瘘即是通过胃镜在腹壁上留置管道，通过造瘘口进食。虽然听起来较恐怖，但实际操作和护理并不复杂，患者平时也不会有明显不适，只是洗澡受些影响。留置的造瘘管每年更换一次即可。患者病情发展到一定程度，会出现憋气、气短等症状，此时，要进行“肺功能”检查，如FVC值小于75%，要考虑使用“无创呼吸机”。有的患者询问吸氧能否解决问题，答案是否定的。ALS患者主要是由于呼吸肌的无力，导致气体不能吸入及呼出肺部，此时吸氧并不能使氧气进入肺部。而无创呼吸机可以帮助患者增加吸气和呼气的幅度、深度，从而来完成气体交换。由于患者呼吸均有问题，因此一定要选择双水平无创呼吸机。开始可每天使用1小时，待患者耐受后逐渐增加使用时间和频率。

利鲁唑、保证营养供应（胃造瘘）、保证氧供（无创呼吸机）是已被证实可延缓病情发展的三大治疗方法。

此外，还有一些专门改善症状的对症治疗。如对合并焦虑的患者可使用“5羟色胺再摄取抑制剂”、失眠的患者可使用新型抗失眠药如“左匹克隆”或“思诺思”，不建议使用安定类药物，因为后者可加重肌无力、抑制呼吸。口水增多可使用“阿米替林”或“654-2”以减少唾液分泌，前者同时有抗焦虑抑郁作用，但这类药副作用较大，建议在医生指导下使用。疼痛患者可使用“芬必得”等非甾体抗炎药。痰多不易咳出患者可使用化痰药、咳痰机辅助咳痰等。

针对ALS可能的各种机制，曾经进行过各种药物临床试验，较为著名的有“锂剂”、“头孢曲松”、“集落细胞刺激因子”、“特殊类型的免疫调节剂”等，但均已失败告终。今年的ALS年会报道一种叫做NP001的寡核苷酸调节剂可能对ALS有效，但还未经过大规模临床验证。由于迄今为止，ALS的发病机制仍不清楚，因此治疗方面还有很长的路要走。

特别需要指出的是，一些所谓的宣称可以治疗甚至治愈ALS的方法，均未得到临床证实，最为著名的就是“干细胞移植”。卫生部早在2008年即专门发表声明，指出我国未批准干细胞移植应用于血液病治疗之外的任何领域。“干细胞治疗”确实拥有广阔前景，但在细胞移植通路、细胞存活和生长分化途径等诸多方面的问题均未解决，不是简单通过输液或腰穿或立体定向移植就能获得成功的。对于少数国家批准的，获得国家资助的干细胞移植研究，均是免费的，并会向家属充分告知可能面临的风险。目前，少数医院或医生却大肆宣传干细胞移植效果，吸引患者花巨资进行所谓的干细胞移植，不但看不到任何效果，还承受了巨额经济损失，最重要的是失去了宝贵的治疗时机。由于我国特殊的体制，卫生部门对这些医院不能进行监管。与此相类似的还有许多自创的所谓各种疗法，例如“神经再生”、“神经修复”等等，无不以招揽病人、骗取钱财为第一要务，提醒广大患者及患者家属不要上当。

对于中医，其对疾病的认识和治疗理念与西医完全不同，西医是辨病论治，而中医是辩证论治。ALS在中医属于“痿证”，也属于较难医治的症候，如果辩证准确，我们不否认中医对ALS可能具有一定治疗效果，也不反对患者中西医结合治疗。但由于中医的玄妙，容易被人利用，因此提醒患者一定要到正规的公立三甲医院就诊。识别伪中医的方法是：如果不给方子、不允许患者自行到药店买药而只能在医院拿药，那一定是骗人的。

在生活护理方面，ALS患者要注意适当活动，以不劳累为准，不要进行大运动量的锻炼，避免外伤，保持心情愉快，乐观的态度对延缓疾病发展很有帮助。