第七届北京罕见病学术大会暨2019京津冀罕见病学术大会征文（46）

中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）儿童血液病诊疗中心

刘晓明 陈晓娟 邹尧 魏蔚 王敏 陈玉梅 王书春 张丽 杨文钰 郭晔 竺晓凡

【摘要】

目的 了解初治儿童急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的临床特点及化疗疗效。

方法 选取1996年5月至2017年10月于我中心初治的188例儿童T-ALL患者，根据其应用化疗方案不同分为四组：改良BFM方案组、BCH2003方案组、CCLGALL2008方案组及CCCGALL2015方案组。回顾性分析四组患儿临床特点及整体治疗效果并对各组间治疗效果进行比较分析。

结果 （1）188例儿童T-ALL患者中，应用改良BFM方案者12.8%（24/188），应用BCH2003方案者21.3%（40/188），应用CCLGALL2008方案者44.7%（84/188），应用CCCGALL2015方案者21.3%（40/188）。（2）一般特征：188例儿童T-ALL患者，男76.6%（144/188），女23.4%（44/188）；年龄8.1（0.75-15）岁；初诊时外周血WBC中位值109.98（0.6-820.91）×109/L，WBC≥50×109/L者63.8％（120/188）；Hb中位值94（39-187）g/L；PLT中位值75（6-366）×109/L；初诊骨髓幼稚细胞比例中位值79.3%（0%-99%）；染色体核型：正常核型53.2%（100/188），含有11号染色体异常6.9%（13/188），含有9号染色体异常9.0%（17/188），既含有11号染色体异常又含有9号染色体异常2.1%（4/84），其他复杂核型11.2%（21/188），未见分裂像8.5%（16/188）；中枢神经系统侵犯（包括CNS2状态+CNS3状态）9.0%（17/188）。（3）疗效反应：随访至2018年6月1日，188例儿童T-ALL患者，总缓解率90.4%（170/188），总复发率22.3%（42/188），总死亡率29.8%（56/188），总失访率20.2%（38/188）。（4）整体预后生存：Kaplan-Meier分析188例患儿5年OS、EFS分别为64.9±4.1%。和59.4±4.1%。；10年OS、EFS分别为61.8±5.0%。和56.4±4.8%。（5）组间预后比较：Kaplan-Meier分析显示CCLGALL2008方案组5年OS及EFS明显优于改良BFM方案组及BCH2003方案组（OS：63.1±5.6%，42.4±15.8%，54.9±8.5%，P<0.05；EFS：60.1±5.6%，32.0±15.9%，44.9±8.2%，P<0.05）；CCCGALL2015方案组3年OS及EFS明显优于改良BFM方案组、BCH2003方案组及CCLGALL2008方案组（OS：93.5±4.4%，42.4±15.8%，54.9±8.5%，64.6±5.5%，P<0.05；EFS：80.6±6.7%， 32.0±15.9%，46.8±8.4%，63.1±5.5%，P<0.05）。

结论 CCLGALL2008方案较改良BFM方案、BCH2003方案显著提高T-ALL患儿的长期生存；早期随访显示CCCGALL2015方案对T-ALL患儿具有显著优势，但长期预后仍需继续延长随访时间进一步研究。

【关键词】 白血病，T淋巴细胞，急性； 儿童； 抗肿瘤联合化疗方案