第七届北京罕见病学术大会暨2019京津冀罕见病学术大会征文（48）

中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）儿童血液病诊疗中心

刘晓明 陈晓娟 邹尧 张丽 魏蔚 杨文钰 郭晔 陈玉梅 王书春 王敏 竺晓凡

【摘要】

目的 了解不同时间点微小残留病（MRD）对初治儿童急性T淋巴细胞白血病的预后价值。

方法 2008年5月至2017年10月于我中心初治的124例儿童T-ALL患者，根据其应用化疗方案不同分为两组：CCLGALL2008方案组及CCCGALL2015方案组。应用流式细胞技术检测两组患儿不同时间点骨髓MRD情况。其中CCLGALL2008方案组选取三个监测点：⑴d15MRD（诱导治疗的第15天），⑵d33MRD（诱导治疗的第33天），⑶d90MRD（整体治疗的第90天）；d15MRD监测点根据其MRD水平划分为四个等级：0级（MRD＜0.01），1级（0.01≤MRD＜0.05），2级（0.05≤MRD＜0.25），3级（MRD≥0.25）；d33MRD监测点根据其MRD水平划分为三个等级：0级（MRD＜0.0001），1级（0.0001≤MRD＜0.01），2级（MRD≥0.01）；d90MRD监测点根据其MRD水平划分为三个等级：0级（MRD＜0.0001），1级（0.0001≤MRD＜0.001），2级（MRD≥0.001）；CCCGALL2015方案组选取两个个监测点：⑴d19MRD（诱导治疗的第19天），⑵d46MRD（诱导治疗的第46天）；d19MRD监测点根据其MRD水平划分为两个等级：0级（MRD＜0.01），1级（MRD≥0.01；d46MRD监测点根据其MRD水平划分为三个等级：0级（MRD＜0.0001），1级（0.0001≤MRD＜0.01），2级（MRD≥0.01）。应用Kaplan-Meier分析两组患儿不同监测点OS及EFS，并进一步分析比较。

结果 （1）124例儿童T-ALL患者中，CCLGALL2008方案组占67.7%（84/124），CCCGALL2015方案组占32.3%（40/124）。（2）84例CCLGALL2008方案组患儿，d15MRD可评估率为76.2%（64/84）；d33MRD可评估率为76.2%（64/84）；d90MRD可评估率为61.9%（52/84）。40例CCCGALL2015方案组患儿的d19MRD及d46MRD的可评估率均为100%。（3）Kaplan-Meier分析显示CCLGALL2008方案组中d33MRD及d90MRD两个监测点其不同MRD水平影响T-ALL患儿的5年OS（d33MRD不同级别：77.3±8.2%，57.8±10.8%，42.0±14.3%，P<0.05；d90MRD不同级别：73.4±8.6%，66.7±19.2%，26.8±11.5%，P<0.01）及EFS（d33MRD不同级别：74.1±8.4%，59.1±10.6%，30.8±12.8%，P<0.01；d90MRD不同级别：65.3±9.5%，66.7±19.2%，25.0±10.8%，P<0.01）；而d15MRD水平对T-ALL患儿的5年OS及EFS无明显影响。（4）Kaplan-Meier分析显示CCCGALL2015方案组d46MRD水平影响T-ALL患儿的短期OS及EFS，而未发现d19MRD水平对T-ALL患儿的OS及EFS产生影响。

结论 CCLGALL2008方案组d33MRD及d90MRD水平可对本组患儿长期预后产生显著影响，是预后评估的重要MRD监测点；而早期随访显示，CCCGALL2015方案组中，相比d19MRD，d46MRD水平可能更能反映该部分T-ALL患儿的预后转归，但其远期临床价值仍需继续延长随访时间进一步研究。

【关键词】 白血病，T淋巴细胞，急性； 儿童； 微小残留病；预后