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hCG联合hMG注射治疗与GnRH泵治疗男性青少年先天低促性腺激素性性腺功能减退症的临床研究

作者: 日期:2019-09-24 浏览量:27

七届北京罕见病学术大会暨2019京津冀罕见病学术大会征文(94)

首都医科大学附属北京儿童医院

刘莹

【摘要】

目的 应用人绒毛膜促性腺激素联合尿促性素(hCG/hMG)治疗先天低促性腺激素性性腺功能减退症(CHH)是国际常规治疗方法,但是缺少在青少年患者中的治疗方案和评判标准,也无与戈那瑞林泵比较的评价。为此,本研究比较hCG/hMG与戈那瑞林泵的治疗效果和安全性,探讨早期治疗方法的标准化,作为可能的临床推荐方案。

方法 对北京儿童医院的CHH患者采用前瞻队列非随机对照研究,分为研究期(治疗0~3个月)和扩展期(治疗3~12月),评价治疗后两组患儿睾丸体积、阴茎长度、身高、体重等体征和性激素水平差异。分组:hCG/hMG疗法为研究组(组1)和戈那瑞林泵治疗为对照组(组2)。并在α=0.05时取研究组和对照组睾丸3个月增长差异2ml设定非劣效性界值δ进行独立样本t检验。本研究主要观测3月的疗效并以部分患儿扩展期数据作为进一步研究的经验。

结果 组1(20例)和组2(23例)基线数据:age 15.6±1.9岁 vs14.2±1.4岁;睾丸体积分别为2.5±1.3ml VS 2.7±1.5ml;阴茎牵长分别为4.6±1.4cm VS 4.3±1.4cm,阴茎直径分别为1.6±0.4cm vs 1.5±0.5cm;睾酮T 21.5±8.3 VS 20.7±6.0 ng/dl;组间比较无统计学差异。治疗3月后,组1和组2睾丸体积分别为5.1±2.7ml VS 4.6±2.7ml;组1和组2睾丸体积增长ΔV分别为2.6±2.2 ml和1.7±1.7ml,两组比较无统计学差异,P>0.05;两组睾丸体积增长差异小于2ml,95%置信区间(-1.66498,1.15248),组1非劣效于组2;阴茎牵长分别为6.9±1.7cm VS 5.1±1.6cm,阴茎直径分别为2.5±0.5cm VS 1.9±0.6cm;阴茎长度ΔPL增长分别为2.0±1.6 cm 和1.0±0.8cm , 阴茎直径增长ΔPD分别为0.9±0.5cm和0.3±0.4cm,两组有统计学差异,P<0.05。睾酮分别为459±163 VS 99±95ng/dl, 睾酮增加分别ΔT 436±167 VS 77±98 ng/dl,两组有显著性差异,P<0.05。扩展期组1(8例)和组2(18例):与组2相比,组1阴茎牵长、阴茎直径,睾酮在治疗6月,两组差异依然有统计学意义。但9~12个月时两组患儿相比,除组1的睾酮依然更高且两组有显著性差异外,其他疗效指标及安全性指标比较均未见统计学差异。

结论 为期3个月的治疗,除睾丸体积外,hCG/hMG组1患者各疗效指标均高于组2。扩展期全程睾酮持续高于组2,而睾丸体积、阴茎牵长等其它疗效和安全性指标9月以后两组比较无显著差异。提示现行的hCG/hMG治疗方法可行;3~6月时长可作为治疗方案是否有效的观察窗。长期有效性和优劣需要进一步研究。

【关键词】先天低促性腺激素性性腺功能减退症;人绒毛膜促性腺激素;尿促性素;戈那瑞林;青少年;治疗