首页 > 科研进展 > 新药研发

治疗儿童罕见病新药上市

作者:稿件来源 人民日报海外版 日期:2016-12-17 浏览量:678

记者 陶媛媛 上海罗氏制药近日宣布,旗下治疗关节炎的生物制剂雅美罗又一新适应症——“全身型幼年特发性关节炎”获得国家食药监总局优先审评。该药被批准免除注册临床试验,提前4年在中国上市,约1.5万名中国患儿将从中获益。

据北京儿童医院教授李彩凤介绍,全身型幼年特发性关节炎是一种自身免疫性疾病,是幼年特发性关节炎中最严重的一种亚型,一般在16岁前发病,发病高峰集中在5至7岁,严重影响儿童生长发育,致残率和死亡率很高。目前我国约有1.5万名患儿,男童发病率高于女童,发病率约为万分之一,属于罕见病,且目前在国内尚无有效治疗药物。

李彩凤说,该病发病原因尚不明确,遗传、感染、自身免疫等都可能致病。临床表现无特异性,容易与发热性疾病混淆,往往容易误诊及漏诊。由于缺乏国外已普遍使用的生物制剂,目前我国针对该病的治疗是以非甾体类消炎药、激素类药物为主,但长期使用会给患儿造成诸多不良后果。

北京协和医院教授宋红梅表示,雅美罗是全球首个获批治疗全身型幼年特发性关节炎的生物制剂,自2008年以来,已在日本、美国和欧洲上市,大量临床数据充分证实了雅美罗的效果和安全性。雅美罗在中国获批后,医学界将进一步规范对该病的诊治,切实帮助患儿减轻病痛。

上海罗氏制药近日宣布,旗下治疗关节炎的生物制剂雅美罗又一新适应症——“全身型幼年特发性关节炎”获得国家食药监总局优先审评。该药被批准免除注册临床试验,提前4年在中国上市,约1.5万名中国患儿将从中获益。

据北京儿童医院教授李彩凤介绍,全身型幼年特发性关节炎是一种自身免疫性疾病,是幼年特发性关节炎中最严重的一种亚型,一般在16岁前发病,发病高峰集中在5至7岁,严重影响儿童生长发育,致残率和死亡率很高。目前我国约有1.5万名患儿,男童发病率高于女童,发病率约为万分之一,属于罕见病,且目前在国内尚无有效治疗药物。

李彩凤说,该病发病原因尚不明确,遗传、感染、自身免疫等都可能致病。临床表现无特异性,容易与发热性疾病混淆,往往容易误诊及漏诊。由于缺乏国外已普遍使用的生物制剂,目前我国针对该病的治疗是以非甾体类消炎药、激素类药物为主,但长期使用会给患儿造成诸多不良后果。

北京协和医院教授宋红梅表示,雅美罗是全球首个获批治疗全身型幼年特发性关节炎的生物制剂,自2008年以来,已在日本、美国和欧洲上市,大量临床数据充分证实了雅美罗的效果和安全性。雅美罗在中国获批后,医学界将进一步规范对该病的诊治,切实帮助患儿减轻病痛。