“2022年是北京医学会建会100周年，也是罕见病分会成立十周年。10年前罕见病诊疗可以说是无人问津，多数无药可用，然而经过了这十年的努力，国家逐渐重视，公众认知提高，罕见病创新药物逐渐上市，无论是国谈还是医保都出现了罕见病药物的身影，如今摆在我们面前的难题聚焦罕见病用药保障问题。”1月8日，中国罕见病用药保障机制研讨会上，全国政协委员，北京医学会罕见病分会主任委员丁洁在致辞中表示，如今罕见病药物保障还有很长的路，很多的问题，需要我们进一步去探讨去解决。

罕见病创新药总价格如何定？应参考“医保准入价格+市场差价”

国家医保局成立近五年来，坚持改革创新，在保基本的基础上，推进创新药逐步进入国家医保药品目录，罕见病用药保障机制和多层次医疗保障体系在不断完善，不断惠及于民。”全国罕见病学术团体主委联席会议秘书长、北京医学会罕见病分会副主任委员王琳在会上指出。

然而伴随着创新药的不断涌现，医保支付价格与创新药的快速发展的矛盾逐渐显现出来。王琳指出，“医保谈判的天花板是年治疗费用30万元，价格大幅度下降吸引企业的是创新药进入医保目录后可以享受巨大的医保市场以价换量。然而对于本土创新药企来说，用放量来抵消降价的影响难以实现，罕见病等患者较少的小病种药品，更谈不上以量换价。所以令很多创新药企陷入担忧。部分创新药因为难以收回成本而放弃进入医保。”

对此，王琳建议创新药的总价格应该由两部分组成：医保准入价格+市场差价。经由政府和药企谈判取得药品的总结价格，其中包括医保准入价格30万元/年，高于30万的部分为市场差价，由各省市的多层次医疗保障支付体系即政策性商保和慈善医疗救助等方式酌情解决。

同时建立健全省级及以下多层次医疗保障体系。

健全创新药鼓励机制，罕见病药物保障需建立国家战略

“十三五”期间，中国批准上市的新药数量占到全球的14.8%，本土企业在研新药数量占全球的32.3%，2021年中国新启动的核心临床试验已经超过欧盟，仅次于美国。国家医保目录谈判和落地工作已经让众多患者受益。首先是进入医保目录的周期缩短，目前创新药从获批上市到纳入医保平均周期仅为一年零两个月。另外是价格下降和品种增多。对此，多位与会专家指出，医保准入时要兼顾到创新药的引导和激励机制。

中国劳动和社会保障科学研究院王宗凡主任表示，医保“保基本”，目的是满足患者的就医需求，但是指望单纯医疗保障去直接支持创新有难度，但是可以间接支持创新，包括科技重大项目以及寻求其他渠道来支持创新，可以在社会保障的宏观角度上得以实现。

国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会委员、中国财政科学研究院研究员朱坤也表示，创新药如果采用和仿制药一样的谈判准入规则，在某种程度上有悖于鼓励创新。要探索创新药评价体系和准入标准，积极鼓励科技创新。

浙江省医学会罕见病分会主任委员、国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会委员谢俊明教授也表达了相似的观点，他指出创新药应该有鼓励机制，从国家层面来说，如何从供方完成到需求方的接力，如果把一件事情做成双方都有利的两个方面至关重要，否则创新的热潮就会熄灭。帮助需求方来保障创新机制和底层逻辑的建立，绝不能为了短视的看价格变化，而影响了长久的判断。

全国政协委员、公共卫生学院卫生政策与管理系主任吴明强调，面对罕见病诊疗的诸多问题，，国家应建立罕见病的总体战略。“从整体的层面来统筹发展中的问题，而不是解决其中的1-2个问题，更有助于罕见病事业的发展。”

北京大学药学院教授、国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会委员史录文说，通过三医联动促进医保体系的政策对接；希望国家在药物政策上体现鼓励创新，建立良好的科技创新生态环境。

“罕见病虽然是少数人群，但少数人的问题也依然是重大问题。”全国政协委员、北京市卫健委原主任方来英在会上强调，对罕见病患者的重视度体现了社会的进步。建议一是加大生物医药、医学和医学基础等科技研究，推动科技强国；二是推进慈善进入医疗和保障，引导有社会责任感的企业在创造经济价值的同时，通过慈善捐助，进一步体现社会价值；三是建立政策系统化工作机制，避免政策碎片化带来的问题。