二、国内新药审批及研发

1. 新药审批绿色通道

2022年，国内有20款罕见病新药获批，其中就有3款涉及ALS的治疗，在所有罕见病中占比最高。首先，2款治疗ALS的药物新剂型获得CDE批准，它们分别是2022年6月获批的利鲁唑口服混悬液和2022年9月获批的依达拉奉舌下片。

众所周知，有近20%的ALS患者属于球部起病，早期即会出现吞咽困难症状；而发病2年后，约80%的患者都会出现不同程度吞咽困难症状。利鲁唑虽然是一种能有效延缓ALS进展的药物，但其片剂的剂型可能会对吞咽困难的患者带来呛咳甚至窒息风险。

临床上部分患者会自行将药片研碎服用，但擅自改变药物原有剂型可能会导致药效下降并增加不良反应，因此口服混悬液剂型应运而生，它在保证利鲁唑疗效的同时，也能保证ALS患者的用药安全。

另一方面，依达拉奉在经美国FDA批准后，很快也在我国获批，但该药的静脉制剂在使用上十分不便。我国率先研制成功的依达拉奉舌下片创新剂型，不仅吸收效果与静脉制剂有良好的拟合性，使用上无疑将更加便利。此外，静脉制剂由于难以在临床上长期连续输液使用，而舌下片剂型具有可连续使用的特点，或许在疗效上可能潜存更好的效果。

2022年第3款在国内获批的ALS新药即美国刚刚批准的AMX0035，该药在经FDA批准后不久，便在国内经罕见病审批绿色通道获得批准，相关药物的进口工作正在进行中。这些情况都显示中国罕见病新药审批速度大大加快，已基本实现与国际同步！

2. 新药临床转化研究全面开启

2022年赛诺菲（Sanofi）启动一项包括中国参与的随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心II期临床试验，以评估SAR443820对于ALS的疗效和安全性。SAR443820是一种具有穿透血脑屏障能力的新型中枢神经系统渗透性RIPK1小分子抑制剂。这是中国首次参与针对ALS的国际多中心研究新药临床试验，该试验启动后，中国6个中心的受试者入组速度一直居全球首位。与此同时，两款在国家新药评审中心注册登记的新药临床试验也正在进行之中，它们分别是中药藿苓生肌颗粒和自由基清除剂硝酮嗪，目前两项临床研究均已完成全部受试者的入组，按计划正在随访观察之中。