针对我国罕见病药品短缺的问题，国务院和地方政府已相继采取了诸多举措。

2020年，广东省市场监管总局等部门印发《粤港澳大湾区药品医疗器械监管创新发展工作方案》，允许临床急需、已在港澳上市的药品，以及临床急需、港澳公立医院已采购使用、具有临床应用先进性的医疗器械，经广东省人民政府批准后可在粤港澳大湾区内地9市符合条件的医疗机构使用。医疗机构对所进口药品医疗器械的使用风险负全部责任。

2022年国家卫生健康委和国家药品监督管理局发布了《临床急需药品临时进口工作方案》适用于国内无注册上市、无企业生产或短时期内无法恢复生产的境外已上市临床急需少量药品（其中包括罕见病药品），医疗机构、经营企业依法对临时进口药品承担风险责任，经审批可临时进口使用。

2022年，临床急需药品进口以严重危及生命的疾病、罕见病为主线，以救命药、孤儿药为突破，实现相关政策在天津自贸区落地实施。

2023年，海南省人民政府印发《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品医疗器械管理规定》，医疗机构对临床急需进口药械使用安全风险承担主体责任，并经过审批，允许本区使用临床急需而进口在海外已批准上市但尚未在中国获批且无法替代的药品。

2024年为全面贯彻落实《国务院关于〈支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》的批复》中“支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区”，北京市药品监督管理局联合多部门制定了《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》和《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案（试行）》，聚焦北京市医疗机构罕见病诊疗需求，通过建立罕见病药品保障先行区“白名单”制度，为临床急需药品进口提供了便利化保障通道。