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“孤儿药”落地杭州 陪女儿同罕见病斗争12年的老父终于放心

作者:稿件来源 杭州网 杭州日报 日期:2018-04-12 浏览量:341

杭州日报记者 余敏 罕见病是指患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病。由于患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注罕见病治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。每一种孤儿药的背后都牵动着那些痛苦家庭的神经。

戚英和我都是在2013年认识老孟的。那一年,年近60岁的他第一次打进本报热线,用低沉地声音诉说了女儿小丁(化名)患罕见病艰难求医的过程(详见本报2013年7月23日B04版,《闺女,等我们都老了,你怎么办?》)。“等我们老了,她怎么办?”“等你们老了,你们怎么办?”,父女间的对话,戳痛人心。那一年,戚英作为杭州市卫计委挂职干部,第一次走进老孟家,从此一个牵挂落在她心头。

5年来,老孟一直和我们保持联系,话题也一直没变:“孤儿药”,买药难,用药贵。这种牵挂也成了一种习惯。前一阵我正在想不知道他和小丁怎么样了,电话就来了。老孟很激动,“终于在杭州买到药了,还入了医保。同时,还恳请你,帮我感谢一下戚书记。”

“孤儿药”终于在杭州落地,小丁还是第一例用医保买到该药的患者!这下,终于可以放心了。

两种救命药都退出内地市场

2006年,刚大学毕业的小丁突然手不能动了,之后被确诊为多发性硬化症。

所谓“多发”是指病灶多发,患者的视神经、大脑白质内、小脑、脑干、脊髓等均可出现病灶;“硬化”是指颅内病变部位出现脱髓鞘性胶质硬化斑。神经脱髓鞘就像电线脱掉了胶皮,裸露的铜丝不能正常导电,病变的神经也会发生传导功能障碍,患者会出现手不能动,走路摇晃,视力模糊,小便失禁等症状,甚至瘫痪在床。

确诊后,小丁开始用利比注射液(一种干扰素)治疗。“750元一针,隔天注射一次。”老孟说,这种干扰素不仅价格昂贵,不入医保,而且还很难买到。在2013年专利到期后,“利比”退出中国市场。同年7月,主治医生给小丁推荐了另一种药倍泰龙,850元一针,也不入医保。

因为药费昂贵,厂家采用与中国慈善总会合作的方式,向患者赠药,以降低购药成本。根据中国慈善总会倍泰龙患者援助项目信息,自费患者如连续用药3个月取得明显效果且没有新的疾病进展,提交低收入证明等材料就可以申请9个月的药品援助。自2012年4月至2015年12月,倍泰龙项目累计援助患者933人,小丁便是其中一员。

但是,2016年倍泰龙也退出了中国内地市场,小丁再次陷入“无药可用”的窘境。

从境外代购每月自费1.3万元

老孟翻开一个小本子,从2006年至今的每次配药、住院资料,他都收集着,每年整理成一本,叠起来,有厚厚的一叠。他指着上面的红叉叉,“从2016年10月2日起到2017年2月28日,买不到针,断了5个月,她就发病了。你看,红叉叉就是没有注射,划掉了。”

以前,他还能扶着小丁在小区里走走。停药后,小丁不太下楼了,“视力只剩1/4了,其他都是盲区,在房间里走走,都要撞到门框上。”老孟说,断药期间女儿病情加速发展,走路已经不稳了。更令人揪心的问题在心理,小丁已经有比较严重的自杀倾向。

一本健康类杂志上刊登了有关抑郁症人群自杀的14个“迹象”,老孟对照女儿的表现逐一画圈,居然有13项符合。有时半夜睡不着,小丁会摸索到老孟床边,说说心里话,“爸爸,做人真没意思。”

每当听到这样的话,老孟都很难过,“孩子,爸爸妈妈都这把年纪了,还在坚持,你也要有信心,我们一起努力。”

2017年2月19日至3月2日,小丁因疾病复发住院。出院后,老孟到处打听有没有人去中国香港或者国外,帮忙代购倍泰龙。后来,终于找到一家深圳的“中间商”,每支药约850元,一盒15支,隔天注射一次。加上代购费,一个月要1.3万元左右,全自费。

对于退休工资只有3000多元的老孟来讲,这是一个天文数字。

入医保后自付仅为过去的十分之一

老孟不太喜欢麻烦别人。这么多年来,也就是在利比、倍泰龙退市时,才给戚英和我主动来电,希望能帮忙打听购买。

戚英是杭州市卫计委机关党委专职副书记。2013年,她作为市委组织部选派的“双向”挂职干部,到湖墅街道任副书记,并认识了老孟一家。

“小姑娘很爱看书,看到她有一颗不甘的心,以及父母的努力和坚持,我感触很深。”她鼓励老孟,医疗技术总是在不断发展的,只要能把病情稳住,就有希望。听说小丁买不到药,戚英心里也替她发愁。她马上拜托负责药品招标和医保的同事们,如果杭州或国内其他地方有药,一定要第一时间告知。

今年3月27日,负责药品招标的同事告诉戚英,倍泰龙已经进入杭州了,她马上联系了老孟。28日,老孟准备好所有病理资料,到药店购买。

但事情并没他想得那么顺利,虽然药已到店,但医保程序还在走。心急如焚的老孟又拨通戚英的电话。获知情况后,戚英做起“桥梁”,牵线药店和医保部门,协调好医保报销问题。

下午5点,老孟拿到了药,比从香港代购要便宜,只要590元/支,医保报销约85%,自付1275.8元。“自己掏的钱是之前的十分之一,现在终于可以放心了。”他激动地说,女儿是杭州第一例用医保买到倍泰龙的患者。

此刻,戚英的心情和老孟一样,“终于可以放心了”。

阳光慢慢照进特殊病患人群心里

据调查,我国已发现的罕见病约有5781种,已有超过1600万的患者,每年新出生罕见病患者超过20万。

在治疗方面,罕见病存在科研投入少、诊断率低、缺乏有效治疗手段等现状,且药物往往不在医保体系中,包括中国在内的绝大多数国家的患者,面临“病无所医”“医无所药”“药无所保”的窘境。

自2016年1月1日起,浙江将戈谢病、渐冻症、苯丙酮尿症列入罕见病医疗保障病种范围。2017年7月19日,人力资源和社会保障部网站发布36种医保药品谈判结果。两种针对“罕见病”的药品终于进入医保目录,其中包括倍泰龙。

“一些特殊药品,我们主要按照国家和浙江省的政策执行。”杭州市人力资源和社会保障局医疗生育保险处相关负责人介绍,这几年大病保险不断扩面,今年1月1日起,我省将阿达木单抗等28种药品纳入大病保险支付范围,大大减轻患者家庭负担。

大病保险和医疗困难救助等,是杭州医疗保障的两大“利器”。新修订《杭州市基本医疗保障办法》已于今年1月1日起施行,其中规定,“职工医保参保人员发生的大额医疗费,大病保险基金承担的比例为90%”“城乡居民医保参保人员发生的大额医疗费,大病保险基金承担的比例为70%”“《最低生活保障家庭证》《残疾人基本生活保障证》或二级及以上《中华人民共和国残疾人证》持有者,其住院医疗费和规定病种门诊医疗费救助比例不低于70%”……

随着社会经济的不断发展,阳光在慢慢照进特殊病患人群心里。

【微议】

健康扶贫也需“靶向治疗”

小丁是不幸的,但也是幸运的。

这几年,业内不断有人为罕见病患者疾呼。例如今年两会期间,最美浙江人、衢州市名医陈玮递交了一份提案——《关于提高罕见病用药可及性的提案》。他呼吁,建立国内罕见病药物研发和生产的激励政策,并建立罕见病创新药的数据保护制度,建立罕见病的医疗保障体系。

12年来,曾经与小丁一样的患者,不少人已经离世。有父母的坚持和努力,小丁终于等到了“救命药”,而且还入了医保,大大减轻家庭负担。

在今年1月23日习近平总书记主持召开中央全面深化改革领导小组第二次会议上,通过了《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的若干意见》。会议指出,改革完善仿制药供应保障及使用政策,把临床必需、疗效确切、供应短缺、防治重大传染病和罕见病、处置突发公共卫生事件、儿童用药等作为重点,促进仿制药研发创新,提高药品供应保障能力,更好保障广大人民群众用药需求。

打好脱贫攻坚战是党的十九大提出的三大攻坚战之一。因病致贫是“脱贫”路上的一座大山。有调查数据显示,农村贫困人口中因病致贫的有42%,涉及1200多万个家庭。健康扶贫也需要“靶向治疗”,精准施策,建立长效制度和措施。

2016年1月1日,浙江将戈谢病等3种罕见病列入医保。

2017年7月19日,国家将倍泰龙等药品列入医保。

2018年3月28日,倍泰龙在杭州“落地”入医保。

责任编辑: 沈正玺