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再次转载~58天创罕见病新药上市纪录

作者:稿件来源 医药经济报 日期:2018-10-29 浏览量:54

继创下罕见病药物奥巴捷(特立氟胺片)58天在华上市“新速度”之后,10月20日,中华医学会神经病学分会、中国医疗保健国际交流促进会和赛诺菲中国透露:中国首部多发性硬化患者生存报告年内即将出炉。根据报告热点解读:中国约有超过3万名多发性硬化患者,发病高峰集中在20-40岁,女性多于男性;只有不到50%的患者能立即确诊;由于该病反复复发,患者易致残并发生“MS人格”,其中13.2%有自杀想法。

在同期举行的国内首个治疗多发性硬化的口服疾病修正治疗药物——奥巴捷上市会上,中国初级卫生保健基金会联合赛诺菲也公布了“生命捷力”患者援助方案,符合条件的多发性硬化患者接受药品援助后,年药物治疗费用可降低40%以上,低保患者甚至可获得全免援助。

中华医学会神经病学分会主任委员、北京协和医院神经内科主任崔丽英教授指出,“我们非常欣喜的看到,中国的罕见病治疗领域又引入了一种全新的治疗方式。作为第一个在国内获批的口服疾病修正治疗药物,奥巴捷将为医生和患者提供了一种更为方便的治疗选择,可有效降低患者年复发率,延缓残疾进展。”

58天创罕见病新药上市纪录,

25家药房实现快速供货

今年5月,国家公布《第一批罕见病目录》,多发性硬化、戈谢病等121种罕见病被纳入其中。7月23日,口服剂型疾病修正治疗药物奥巴捷在华获批。9月19日,京沪广3地患者也拿到了这一期待中的新药。从获批到供药, 奥巴捷仅仅用了58天,创下了近期国内罕见病创新药物从获批到上市的“最快速度”。

据赛诺菲透露,目前奥巴捷已在全国一、二线城市的25家药房实现快速供货。到今年年底,预计将实现在全国大部分城市供药。

“作为罕见病领域的领导者,凭借卓越的研发能力,我们一直在为中国的罕见病患者提供创新的产品,包括治疗戈谢病的思而赞,治疗庞贝病的美而赞,治疗渐冻症的力如太等,今天,这份清单上又新增了一位新成员——治疗多发性硬化的奥巴捷。” 赛诺菲中国副总裁吴清漪强调:“未来,赛诺菲中国将继续深耕罕见病领域,以创新引领罕见病研发与诊疗,继续引入更多的全球革新性产品组合和解决方案,满足中国患者日益增长的医疗和健康需求,让中国的罕见病症患者可以走出阴影,获得更好的治疗,过上有尊严的生活。”

患者援助细则公布:

低保患者可获全免援助

为减轻患者经济负担,提高患者的生存机率和生活质量,中国初级卫生保健基金会设立了“生命捷力-多发性硬化患者援助项目”,对符合奥巴捷适应症的患者予以援助。

据介绍,对于低保患者,获得县/区级民政部门认可并领取低保金满一年的城镇低保/农村特困复发型多发性硬化患者,可获得本项目全免援助;对于低收入患者,首次申请:自费4盒后援助2盒;后续申请:继续自费3盒后再援助3盒。

赛诺菲方面表示:“生命捷力”项目旨在帮助多发性硬化患者减轻疾病经济负担,提高药物可及性。未来,赛诺菲还将与各方一起努力,携手政府、学会及各方合作伙伴,合力提升中国罕见病的诊疗水平,探索多元化的救助模式,通过慈善项目和医保覆盖,提升罕见病患者的药物可及性,帮助中国多发性硬化患者改善治疗现状。

中国免疫学会神经免疫分会主任委员、中山大学附属第三医院神经内科胡学强教授强调:“作为一种新型治疗选择,奥巴捷在有效降低复发率的同时表现出了很好的耐受性,此外,便捷的服药方式可有效提升患者的依从性,大大改善患者预后。今年即将更新的《2018年中国多发性硬化诊疗专家共识》中,将推荐奥巴捷为缓解期治疗一线用药,用于控制疾病进展。”研究显示,与安慰剂相比,奥巴捷显著降低了患者年复发率,延缓了残疾进展,并且在扩展研究中疗效维持长达10年。在TOWER研究中,奥巴捷14mg治疗组中国亚组患者的年复发率相对风险降低了71.2%,同组的全球患者年复发率相对风险则降低了36.3%。

中国MS患者生存报告:

目前仅2种治疗药物

多发性硬化在我国属于罕见病的一种,此前业界对这一疾病研究数据并不多。今年中华医学会神经病学分会牵头进行了首次大范围的多发性硬化患者生存现状调研,涉及全国50家医院、58位医务工作者和1362名患者,分布28个省、直辖市和自治区(安徽、新疆、西藏、宁夏及港澳台除外)。

北京协和医院神经内科徐雁教授就即将出炉的2018中国多发性硬化患者生存报告做了热点速递,其中包括:

疾病特点:发病高峰20-40岁,女性多于男性。最常见的临床表现为感觉障碍、肢体运动障碍和疲劳。中位进展多发性硬化的病程为12年,提示我国患者进入进展阶段时间可能较欧美患者早,这与我国缺乏复发治疗可能有关。

诊疗现状:确诊周期长,仅有不到一半的患者就诊后能被立即确诊。缓解期规范治疗仅占13.6%,而欧美患者高达83.4%,这与我国药品缺乏以及患者负担不起有关。欧美多发性硬化的治疗药物多达13种,可以分级治疗,而我国目前仅有2种。

公众对该病认知度低:94.7%的患者在确诊前从未听说过该病。84%的患者有负面情绪,13.2%患者有自杀想法。

对患者生活影响较大:14.5%-18%的患者患病后与家人和朋友的关系变差,产生所谓的“多发性硬化MS人格”。调研人群中仅有不到一半的患者还在工作,由于这些患者均为中青年,因此,给社会也带来了巨大的负担。85%以上的患者报告病情对正常工作有影响。

此外,由于该病反复复发,可能会引发残疾,因此,给家人也带来了巨大的负担。每次复发住院,83.7%的患者需要家人陪护,时间中位(12年)误工时间约为10天。18.3%的患者家人因照顾患者而放弃工作。每次复发住院治疗费用,60.5%的患者花费超过1万元。

“很多罕见病一旦发病,需要终身治疗,对患者和家庭都是一种沉重的负担。”崔丽英教授呼吁:“罕见病的治疗,需要社会各界积极参与和共同行动。我们要共同推动罕见病相关知识的普及,提升公众对罕见病的认知度,及早确诊并进行相应治疗,才能使患者获得更好的预后。”