2015年8月，国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，明确要求优化创新药的审评审批程序，对临床急需的创新药加快审评，为紧缺的儿童用药开通优先审评绿色通道。2016年，为使儿童用药审评进入快车道，国家食品药品监督管理总局进一步细化了相关政策。 截至目前，已有24个儿童用药被纳入优先审评目录，12个具有临床价值、患者急需的儿童用药品种完成了上市前的技术审评。

 “2016年至今，我们已拿到3个儿童药临床批件。过去儿童用药临床批件通常要2年左右才能拿到，而现在只需要4～6个月。”近日，专注儿童用药研发的四川百利药业有限责任公司研发中心副总经理丁洋如是说。

 2015年8月，国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，明确要求优化创新药的审评审批程序，对临床急需的创新药加快审评，为紧缺的儿童用药开通优先审评绿色通道。2016年，为使儿童用药审评进入快车道，国家食品药品监督管理总局进一步细化了相关政策。 截至目前，已有24个儿童用药被纳入优先审评目录，12个具有临床价值、患者急需的儿童用药品种完成了上市前的技术审评。全球唯一用于治疗罕见病——C型尼曼匹克病的麦格司他胶囊、全球首个用于治疗全身型幼年特发性关节炎(sJIA)的托珠单抗注射液等一批中国患儿急需的药品因此实现了快速上市。

 直面世界性难题

 事实上，从2013年开始，儿童用药优先审评改革就已摆上了国家总局的议事日程。作为此次改革的“主战场”，CFDA药品审评中心不断摸索、大胆实践，相继出台了《儿科人群药物临床试验技术指导原则》等4个技术操作指南，基本形成了科学的审评审批体系，逐渐摸索出一条加快儿童用药研发创新和审评改革的发展之路。

 “儿童用药的研发是一个世界性难题。多数情况下，让孩子去参加临床试验比让家长自己去参加临床试验更难。”药审中心化药临床一部部长杨志敏说。从8年儿科医生转型到16年药品审评员的职业生涯中，杨志敏对于国内外儿童用药研发的现状有着深刻认识。在她看来，儿童用药研发难的主要原因是受试者招募难、涉及的伦理问题多、安全性担忧多和儿科研究的评价方法要求高等。此外，从药品生产企业的商业价值角度来看，成人新药上市后，患者数量多，商业回报快；而儿童用药患者数量少，商业回报较低，经常出现投入与产出倒挂。因此，儿童用药研发的动力不足。

 而我国儿童用药研发还面临特殊难题。比如与欧美国家相比，我国新药研发水平相对较低，儿科临床试验的创新设计能力不足，即使对于欧美已上市的儿童用药，我国的仿制能力也有待提高。除此之外，我国儿童用药的剂型也需要改进，缺乏形式多样的、专为不同年龄段儿童设计的适宜剂型，有些化合物因具有特殊理化特性，在研制为儿童适用的剂型时，尤其对于婴幼儿，在辅料方面有特殊安全性要求，导致技术上难以达到。

 针对儿童用药的现状，药审中心自2013年起相继起草、发布了一系列政策文件。“作为药品审评审批改革的重要组成部分，药审中心对儿童用药优先审评配套政策的制定尤为谨慎和重视，举全中心之力，旨在破解儿童用药的难题。”杨志敏说。

 优先审评坚持“雪中送炭”

 “深圳儿童医院曾接诊过一位仅八个月大的婴儿患者，孩子还没有断奶，高烧不退，而且全身出现红疹子，随后关节就开始发炎。该患儿最终被确诊为‘全身型幼年特发性关节炎’（sJIA）。幸运的是，由于托珠单抗注射液已通过优先审评获批上市，这个患儿最终得救了。” 上海罗氏制药注册总监杨泓提及往事略显激动。在她看来，托珠单抗注射液快速上市，得益于药审改革的务实与快速推动。

 “该药申请临床后一直排队等待审评，2016年鼓励儿童用药优先审评政策落地后，正式进入绿色通道，从而加速了药品的审批上市。在此期间，药审中心专门组织了两次专家沟通交流会，专家与企业共同研究临床试验方案。最终，获得免三期临床试验优先审批。从进入绿色通道到获批上市仅仅用了8个月的时间！” 杨泓说。

 据悉，sJIA是一种自身免疫性疾病，会严重影响到儿童的生长发育，致残率和死亡率均非常高。在托珠单抗注射液上市之前，国内尚无针对该疾病的治疗药物，而我国罹患此类疾病的患儿却有约15000名。“在儿童用药优先审评中，药审中心牢牢掌握一个原则，即真正将临床急需、市场短缺的儿科药纳入优先审评，‘锦上添花’的品种可以排队，‘雪中送炭’的品种必须开绿灯。”杨志敏说。据了解，截至目前，具有重要临床价值的重组人血小板生成素注射液、度拉糖肽注射液、盐酸利多卡因粉末无针经皮注射给药系统，均已通过优先审评获批进行临床试验。

 创新药顺利上市保驾护航。由于儿童用药研发的特殊性，申报信息公开透明，制定科学、准确的临床试验方案尤为重要。为此，药审中心搭建了儿童用药审评技术平台，实施“提前介入，服务创新”的模式，与申报药企召开交流会，共同探讨申报品种的安全性指标和方案。据统计，截至目前，药审中心已经召开关于儿童用药的沟通交流会议11次，只要企业提出交流申请，药审中心在一周内就会回复。

 丁洋表示，由于药审中心参与到了儿童用药优先审评的全过程，不仅为企业节约了大量时间和费用，而且大幅提高了企业的临床研究水平，带动了儿童用药研发的良性发展，我国患儿正在逐步告别“缺药”时代。

 对于我国儿童用药的未来发展，杨志敏呼吁，应充分发挥“国务院妇女儿童工作委员会”的议事协调作用，建立各部委联席机制，保障儿科药的招标、定价、保险等配套政策的顺利实施。进一步加强国际交流合作，加快引进国际上儿童新药和新的临床研究方法，逐步实现儿童用药审评、上市与国际同步，使我国患儿能够同步享受世界最新研究成果，真正为下一代提供健康保障。