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【中心研究】史录文教授团队发表基于2011-2017年数据的中国孤儿药可及性研究成果

作者:管晓东 医药管理国际研究中心 日期:2019-03-02 浏览量:236

北京大学医药管理国际研究中心史录文教授团队利用中国医药经济信息网2011-2017年各医院孤儿药的可获得性与费用数据,评价了中国孤儿药的可及性。相关研究论文“How Far Have We Come? Challenges to Orphan Drug Access in China, 2011-2017”已于2019年1月在Journal of Pharmaceutical Sciences发表。管晓东副教授是文章的第一作者,史录文教授是通讯作者。

【背景】

罕见病属于国际重点关注的公共卫生问题。治疗罕见病的孤儿药通常价格高昂,且很多制药公司因难以收回庞大的药物研发成本而缺乏研发动力,严重影响了孤儿药的可及性。本研究旨在从可获得性,限定日费用和患者可负担性三个方面评估2011-2017年在中国销售的所有孤儿药的可及性。

【方法】

由于在2018年中国第一次国家罕见病名单和中国孤儿药物名称发布之前没有关于罕见病的官方定义,因此本研究以美国食品药品监督管理局(FDA)自1983年1月1日至2017年6月30日批准的所有孤儿药作为参考,调查了它们在中国的可获得性。

研究使用了中国医药经济信息网2011年至2017年的数据,收集了每个医院非专利名的每种孤儿药的可获得性和费用的月度信息。由于大多数孤儿药仅在二、三级医院中销售,因此研究排除了来自基层医院的数据,并最终纳入符合条件的二、三级医院分别396和838家,占中国二、三级医院的4.7%和35.8%。

测量和分析采用WHO/HAI(World Health Organization/Health Action International)方法的分析框架(2008),从医疗机构孤儿药的可获得性,限定日费用和患者可负担性3方面评价了孤儿药的可及性。考虑到中国地区间的经济差异,在可获得性和费用分析中将数据分为东、中、西部3个区域,并对不同收入水平进行区分,以反映农村和城市居民的负担能力。

可获得性:本研究从市场层面,医院层面和药品层面上对2011年至2017年期间各年孤儿药的可获得性进行衡量。市场可获得性是指中国国家药品监督管理局(NMPA)批准的FDA批准的孤儿药的比例。医院层面的可获得性指在特定医院中配备国内批准的孤儿药的百分比。药品层面的可获得性指配备特定孤儿药的医院的百分比。使用Wilcoxon秩和检验比较年份和地区之间可获得性的差异。

费用:每种国内批准孤儿药的限定日费用(DDDc)是根据WHO每种药物的限定日剂量计算的。若无官方药物限定日剂量的信息,则使用NMPA批准的成人药物主要适应症的推荐日剂量。Wilcoxon秩和检验用于检验时间趋势和地区差异。

可负担性:使用WHO/HAI方法测量,即最低工资的不需要特殊技能的政府工作人员必须为特定药物治疗过程付费的天数。鉴于中国没有最低工资的不需要特殊技能的政府工作人员的正式日收入,我们使用了2011年至2017年“中国统计年鉴”中公布的城镇居民的可支配日收入和农村居民人日均净收入。另外考虑到大多数罕见病都需要终身服药,本研究中我们测量的可负担性是将每种孤儿药的标准化治疗1天的费用与居民的日均收入进行比较。

【主要结果】

1.(1)截至2017年6月30日,在FDA批准的所有632种孤儿药中,仅有182种(28.8%)在中国销售,平均滞后时间为9.0年。

  (2)观察期间医院层面药品可获得性的中位数低于15%,在2013年显着下降后持续上升。东部地区的医院水平显着更高,而中西部地区的医院水平低于13%。(见表1)

                   

 (3)从药品层面对可获得性进行分析发现,不到30%的医院配备了所调查孤儿药的83%,不到50%的医院配备了所调查孤儿药的93%,超过80%的被调查医院没有配备孤儿药。此外,在研究期间,药物层面的可获得性没有显着变化。(见图1)


2.(1)孤儿药各年的限定日费用中位数各不相同,2014年急剧上升至140.14元,2017年下降至121.34元;各地区都可以观察到限定日费用呈显着下降趋势。(见表2)


 (2)大多数孤儿药的成本依然很高,约一半被调查的孤儿药的限定日费用超过125元,而研究中约10%的孤儿药的限定日费用高于4000元。


3.只有不到一半的被调查孤儿药的DDDc不超过居民的平均日收入,这一比例随着时间的推移略有上升,且城乡居民负担能力差距较大。

4.从2011年到2017年,孤儿药的可及性没有实质性改善,具有更好的可获得性和可负担性的药物数量保持不变,而可获得性和可负担性较差的药物数量却有所增加。(见图3、图4)



【主要结论】

本研究揭示了目前中国孤儿药可及性较差的现状:

1.从医院层面和药品层面分析,中国国内批准的孤儿药的供应量相对较低,与发达国家相比,亟待提升。

2.虽然从2011年到2017年孤儿药的日均药费呈显着下降趋势,但考虑到居民的实际收入水平,大多数孤儿药仍可能给罕见病患者带来沉重的经济负担。

为提升孤儿药的可及性,应把孤儿药和罕见病立法以及更具适应性的激励政策放在首位,鼓励孤儿药研发、促进仿制药上市,并在多方利益相关者的共同努力下探索更好的共付体。


附:

2018年6月,由史录文教授团队所撰写的研究论文“Medical Service Utilisation, Economic Burden and Health Status of Patientswith Rare Diseases in China”在《中国药学(英文版)》发表。

研究对1500名罕见病患者或其家属开展了问卷调查,并基于调查结果,对患者的社会经济学特征、医疗服务利用情况、经济负担和健康状况进行了描述性统计分析,同时采用Logistic回归探究了影响患者自评健康的因素。

该研究最终共纳入982名罕见病患者,涉及81种罕见病。研究发现:58.2%的患者曾被误诊,35.2%的患者被误诊4次以上;92.1%的患者接受了治疗并产生医疗费用支出,其中98.7%的患者因就医而负债;86.8%的患者的自评健康为中等及中等以下;且经济状况、性别、年龄、职业和家庭人口数等因素与患者健康状况显著相关。罕见病患者的健康状况、卫生服务利用以及费用负担急需全社会的关注。