导言：确诊为Duchenne型肌营养不良（DMD）后，对患儿来说，长期治疗、定期随诊是贯穿其终生的过程；对整个家庭而言，对孩子的照顾和治疗将持续十几年，二十几年甚至更长时间。DMD是一种有治疗措施的慢性病，请学会与疾病共处。在长期随诊治疗过程中，医护人员将尽其所能在专业诊治方面给予患儿和家属指导和支持。医学正在飞速发展，基因治疗的大门已经打开，DMD也将不再是不治之症。

激素治疗：目前DMD治疗的核心仍是长期口服激素治疗。相关证据和推荐可见https://www.haodf.com/zhuanjiaguandian/pumchdy_662285158.htm

1、不同肾上腺糖皮质激素制剂（泼尼松、泼尼松龙、甲基泼尼松龙、地夫可特等）均需根据体重计算用量。

2、服用方法：每日晨起早饭后15-30分钟（最好在早八时左右）一次顿服为宜。

3、激素治疗需长期坚持，可延缓疾病进展，已被证实利大于弊。如需停药，需逐渐减量。停药后，进一步延缓疾病进展的治疗作用也将随之消失。

4、激素治疗的副作用总体是可控的，可能出现的副作用详见https://www.haodf.com/zhuanjiaguandian/pumchdy_186207.htm

开始激素治疗后，患儿身体各方面可能出现变化，需要家长细心观察，尽早发现。需特别关注体重，建议每周称量体重并记录下来。若出现激素治疗副作用，应冷静对待，通过及时随诊，调整治疗方案加以控制。

5、目前，我们推荐3岁开始规范口服激素治疗。开始治疗前建议完成3岁前所有计划免疫接种（免费）及非计划免疫接种（自费，特别是水痘疫苗），均应接种完成。

其他药物治疗：除激素以外，药物治疗方案中还包括其他药物。一些药物是为了对抗激素可能造成的不良影响。另一些药物则是协同治疗疾病，改善肌肉增殖、代谢等方面。在心脏、骨质、呼吸等器官系统继发病变时，也会加用针对性治疗药物。

康复训练：除了药物治疗，长期坚持康复训练对保持患儿正确站、走姿势、维持学习、生活能力非常重要。康复训练是一门科学，需由专业康复师指导，方可避免误伤，取得效果。康复师面对面指导康复动作，定期随诊和调整康复训练内容是日常康复训练的重要基础。康复锻炼的原则请参见https://www.haodf.com/zhuanjiaguandian/zhangguangyudf_6492231450.htm

运动方式上，推荐的运动是游泳（水中活动）、骑自行车或三轮车、平地行走等。不建议重复蹲起（负重或不负重）、反复上下楼梯、快速跑步跳跃等锻炼方式

支具佩戴、器械训练也是日常康复训练的一部分，包括站斜板、夜间睡眠矫形鞋、手部矫形手套，及今后可能出现的动力外骨骼，都对患者保持正常体态有积极作用。

饮食：饮食方面，注意全面均衡营养，适当增加蛋白质摄入。如果出现超重或肥胖，需在营养科医师指导下，严格控制饮食。

随诊：开始规范治疗后，需定期随诊，建议每半年，最长不超过一年进行一次全面随诊复查（根据年龄、身体状况、治疗反应等，随诊时完成不同化验、检查）。不同患者药物治疗反应、疾病发展速度千差万别，需要通过随诊及时了解这些情况。随诊时，医师会全面评估孩子的身体状况，用药后的反应，并根据年龄增长和身体变化，调整治疗方案，必要时加用新的药物。病情加速发展或出现突发情况，应随时就诊。

多科协作团队治疗：

DMD涉及身体多个器官系统，诊治相关问题涉及多个科室，包括神经科、康复科、心内科、内分泌科、营养科、骨科、呼吸科、心理医学科、儿科、消化科、眼科等。北京协和医院作为各个专科全面发展的国内顶尖医院，通过科室间的紧密协作，给予患者最好的监测和治疗。

学习、生活与社交：每个孩子的成长都应该充满阳光，要尽量给予他们和其他孩子一样的成长环境，满足他们心理、生理成长方面的各种需求，并给予更多的关爱。在身体条件允许情况下，鼓励孩子上学，多与社会接触。