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邵蓉教授:“构建医药创新生态系统:协同、良性、发展”

作者:稿件来源 药物政策与监管科学 日期:2022-01-25 浏览量:571

中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心(NDPE)执行副主任、中国药科大学药品监管科学研究院执行院长、国家药品监督管理局药品监管创新与评价重点实验室主任邵蓉教授,受邀出席2021年中国医药战略大会,并作主题报告。

邵蓉教授从创新药物研发环境、产业投资回报、专利保护等方面,对当下医药企业最关注的核心问题见了探析,并对如何构建医药创新生态体系提出了思考与建议。

01

创新生态关键要素

创新生态系统到底有什么特征?它必然要良性、要协同、要发展。如果我们仅盯着眼前,还谈不上是不是生态发展。


创新的三大关键要素是什么?


首先是人才。创新人才我们国家有没有具备?海归人才和国内顶尖名校培养的研究人员纷纷加入创新者队伍和初创企业,人才综合素质明显提升,对推动创新发展起到了很重要的作用。


其次是资本。巧妇难为无米之炊,没有资本是无法开展创新研发的。各类资本加速涌入生物医药领域,包括政府公共投入、风险投资、私募资本和药企投入都在大幅增长。


再者是政策。创新生态离不开政策引导、支持与保障,因此政策本身的生态尤为重要。影响创新的政策包括审评审批、药品上市许可持有人制度,药品监管科学、市场准入政策(采购与支付)、知识产权和人才激励政策等诸方面。


在政策系统中,往往牵一发动全身。如国家药品集中带量采购的推行,仿制药利润空间大幅度缩小,原研药的专利悬崖逐步形成,对提高患者的可及性意义重大。但是对创新有没有影响呢?回答是当然有影响。


一是,我国药企早期都是做仿制药,靠仿制药利润去投入创新的,所以仿制药的利润空间减少了势必会影响这一部分创新的投入;二是,仿制药利润空间压缩,倒逼药企主动寻找发展转型之路,或主动或迫于压力转型创新,尽管创新路上风险大成功率低,但创新道路上同行者众多,到达的胜利彼岸的就多;其三,社会资本投入,这几年,各类资本加速涌入生物医药领域,给创新注入新鲜活力,但问题是投融资机构,如果追求短平快,如果善于讲故事,乐于讲故事,如果耐不住清贫和寂寞,那就不是真正的风险投资。因为药品创新投资高、周期长、风险大,不确定影响因素太多。所以我们很需要一个适于激励创新的投融资环境。因此,国家药品集采对药品创新会带来影响,但并不当然是“好”与“不好”这么简单。


又如,2015年以来,我国审评审批制度改革,临床试验审批的60天“默示”许可(实际上是明示许可,60天不予答复视为默认产生法律效力);药品上市许可申请审评时限为200个工作日,其中优先审评审批程序的审评时限为130个工作日,临床急需境外已上市罕见病用药优先审评审批程序的审评时限为70个工作日,使得创新者在药品申报过程中有了明确的预期,何尝不是一种激励。


所以当我们在谈论创新生态三大要素的时候,你会发现彼此之间是相互关联的。


02

创新要有回报


创新主体充满活力,创新源泉才能不断涌流。怎么有活力?那就要有创新回报,这样才能激励企业与投资者持续的创新投入。


以专利期补偿为例,给专利权人一段时间的专利有效保护来鼓励其创新积极性。


因为新颖性的要求,药企在申请专利以后,才会提起临床申请,批准后要进行I期、 II期、III临床试验。药品创新程度越高,临床的时间和风险越不确定。但在这个过程中都在消耗创新者的专利保护期。


2020年10月17日通过的第四次修改的《专利法》已经于2021年6月1日实施,新专利法新增了关于药品专利链接制度,并首次在立法层面确立了新药专利权期限补偿制度。


为补偿新药上市审评审批占用的时间,对在中国获得上市许可的新药相关发明专利,国务院专利行政部门应专利权人的请求给予专利权期限补偿。补偿期限不超过五年,新药批准上市后总有效专利权期限不超过十四年。

这就是给予专利期补偿,让企业在更长的时间里独占,从市场上得到经济回报。


但与此同时,为推动药品专利链接制度落地,最高法自7月5日起施行《关于审理申请注册的药品相关的专利权纠纷民事案件适用法律若干问题的规定》这一司法解释,为国家药监局、国家知识产权局发布的《药品专利纠纷早期解决机制实施办法(试行)》完善司法衔接。


新政按程序对相关化学仿制药注册申请设置9个月等待期,对首个挑战专利成功并首个获批上市的化学仿制药给予12个月市场独占期。


也就是说,国家同时也鼓励挑战专利,支持首仿。这就是一种平衡,既保障创新者权益,也鼓励仿制药,最终落点在社会公共利益和患者权益上。


03

破解创新瓶颈

创新生态一定要可持续,现在看有几个点不是或许可能,而是肯定会一定程度上影响持续性创新。


第一就是基础研究,从目前看,我们在一些新靶点上成药比国外还快,但靶点不是我们发现的。我们未来是否能够持续创新产出,基础研究是很重要的。但从产业的角度来讲,让一个企业去做基础研究是很难的,至少目前我国的企业尚不具备这个条件,基础研究能力的提升重任政府必须担起来。


第二是临床研究,临床研究的能力和方案设计有密切的关系,很多药物可能是很有前途的,但因为临床能力跟不上就可能影响到创新。


第三是监管审批,创新的技术和能力意识从来不在监管者手上,应在创新者手上。监管会存在一定程度的滞后,在这种情况下,要大力发展药品监管科学,不断探索监管的新制度、新机制、新工具、新方法、新标准,培养一批高层次药品监管人才。


最后是采购和支付。创新产品一上市,持有人就希望能进入医保目录。国家也给了这些产品医保谈判的机会,但实际上真实世界的疗效和安全性数据还没有,另一边,药企还没有任何市场回报情况下就让出了“利润”空间。对创新者来说是个不小的挑战。未来,越来越多的创新药品上市,都寄希望于基本医疗保险支付也是极不现实的,因此国家提出建立多层次医疗保障体系,包括基本医疗保险、补充险、大病险、商业保险、捐赠、援助、救助等,目前各地探索实施的“惠民保”一定程度上能缓解一部分的问题。


创新生态发展


总而言之,创新生态发展一定要建立系统观,既要考虑眼前也要考虑长远。就像对于仿制药企业来说,如果不搞创新,一直以一个低廉的价格去进行持续的竞争,未来之路会越来越窄。但问题是我们能不能给他时间,让他有机会慢慢转型、破茧成蝶。