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以“氯巴占案例”,看中国罕见病药品可及性进展与挑战

作者:稿件来源 中国罕见病大会 日期:2022-12-26 浏览量:586

在2022年中国罕见病大会分论坛一:罕见病诊疗体系建设与公立医院高质量发展的现场,北京协和医院药剂科主任张波教授以《以“氯巴占案例”,看中国罕见病药品可及性进展与挑战》为题进行演讲。

氯巴占的“突围”路

癫痫是一种病程长、以临床反复发作为特点的神经系统疾病,主要特征为神经元异常放电导致短暂的脑功能障碍。我国癫痫总体患病率为4‰~7‰,估计约有600万活动性癫痫患者。苏格兰一项研究表明,多数癫痫患者经规范化药物治疗后病情可得到良好控制或缓解,但仍有30%~40%患者反复出现癫痫发作,称为难治性癫痫。

氯巴占作为一种新型苯二氮?类药物广泛应用于抗癫痫的药物治疗,此药具有一定成瘾性,被列为第二类精神药品,受严格管控。为保障患者的用药可及,从国家部委到医院、企业纷纷启动相关工作:

2017年5月

国家部委发布《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》出现“氯巴占片剂10mg”

2021年11月28日

互联网出现患者寻药求助

2022年1月

北京协和医院申报临时进口氯巴占并获批

2022年3月

国内生产企业申报氯巴占

2022年6月

国家部委发布《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》

2022年9月21日

国内企业获得氯巴占《药品注册证书》

2022年9月22日

北京协和医院氯巴占首方落地

2022年10月22日

国产氯巴占上市


“氯巴占案例”体现了多方协同出力,齐心协力推动有药可用的局面。由此一个清晰的“政策+路径+协调”的工作环已初步形成。在整个“氯巴占案例”进程中,我国的临床急需药品政策得到落实,《临床急需药品临时进口工作方案》《临床急需境外新药清单》《鼓励研发申报儿童药品清单》等政策文献陆续出台,为后续更多临床急需药品的使用提供了先行方案;我国临床急需药品保障路径初步落地,一条采用“临时进口”+“自主创新”的路径经过不断地探索,逐渐清晰;在这个过程中,以医疗机构、罕见病协作网和学会为代表的平台发挥积极的协调作用,摸清了疾病的流行病学、患者地域分布、各地诊疗能力以及药品风险管理多学科团队能力评估等起到充分的协调作用,极大的提高了工作效率。


中国罕见病诊疗体系在

“高原”上起“高峰”


随着国家科技、经济的高速发展,当前我国的罕见病诊疗体系建设处于爬坡阶段。在全国各地,越来越多的医生积极参与到探索罕见病诊疗中国模式中,罕见病整体综合能力明显提升,“高原”上的“高峰”,正在向上挺拔。


截止至2017年12月31日,美国已经上市的652种药品中,中国批准上市184种,占比38.3%。欧盟已上市115种药品,中国已获批上市27种,占比23.5%。数据表明,罕见病药品的可及方面仍有较大提升空间,诊断难、药物少、负担重的诊疗挑战仍然存在,这一瓶颈更是罕见病从业者突破的方向。


他山之石:借鉴国外经验

美国FDA制定个人进口政策(Personal Importation Policy, PIP)。对患有严重疾病的病人使用对其他人无危害,美国未上市但已在其他国家开始使用的药品时,可以一次进口3个月疗程的药品,已保障病人急需。


澳大利亚TGA提出特别准入方案(Special Access Scheme)。方案对患有严重疾病的病人所需药品未在澳大利亚上市的情况提供相关方案。特别准入方案分为三类:A类是指严重疾病时,无需TGA批准但需要28天内告知;B类指其他情况(A类和C类外)时,需要TGA审批;C类指非首次使用,采取清单制的形式,无需TGA批准但28天内告知,2020年澳大利亚特别准入方案C类的药品清单有80个药品。


楚材晋用:国内经验及展望

除了药品的临时进口工作方案,张波教授还强调了同情用药这一举措,并以2021年6月,我国首例同情用药阵发性睡眠血红蛋白尿症的案例在北京协和医院落地。同时梳理美国FDA同情用药的流程,强调患者、医生、伦理委员会、医疗机构、药品研发企业、保险方以及药品监管部门等多方的责任,特别要关注同情用药的效率。


最后,张波教授强调了依托第一批罕见病目录,我国的药品可及性发展已经取得较大进展。根据对全国省级罕见病协作网医院罕见病药品可及性的调研显示:从2017年至2020年,第一批罕见病药品的医院可获得性从27.2%增加至41.1%, 高可获得性药品从0增加至16.1%。截止2020年,进口罕见病药品占比65.3%,国产罕见病药品占比56.9%,其中还有22.2%的疾病同时拥有进口药和国产药,表明我国的药品自主研发和生产能力有了提升。同时,数据显示,我国罕见病药品的医保覆盖情况2018年乙类目录27种,2019年32种,2020年42种,三年时间增长55.56%。罕见病药品进入国家医保目录的药品数量逐年递增,进入乙类药品目录的药品从2018年的27种,增加至2020年42种,表明,近年来在国家医保政策下,罕见病药品的可负担率不断升高,城乡间的差距正在逐步缩小。


在看到可喜成绩的同时,张波教授也表示中国罕见病药品可及性仍面临重要挑战,任重道远。“我觉得我们应持续做好临床急需药品临时进口政策的完善和落地,特别是探索个人临时进口的可行性和路径;建立同情用药和境外电商等多渠道的药品供应保障机制,同时鼓励自主研发与生产,产学研用,加强医院与产业合作;对于临床必需且易短缺、替代性差的罕见病药品,采取强化储备或定点生产,发挥全国罕见病协作网在药品监测中作用,完善罕见病药品的监测预警机制;加强罕见病的多学科协作,安全和有效的使用罕见病药品”。