首页 > 分会资讯 > 分会活动

罕见病研究~老药新用 徐凯峰课题组雷帕霉素治疗LAM国人研究数据发表

作者:本站编辑 日期:2018-03-04 浏览量:354

本文摘录改编自帅府园论坛。北京医学会罕见病分会委员、北京协和医院呼吸科徐凯峰教授,领衔其课题组在罕见病领域探索难题的破解。近日在国人雷帕霉素治疗淋巴管肌瘤病方面有所突破。

世界1972年发现雷帕霉素,该药物可抑制真菌。几十年来科学家们不断发现这个药物及其衍生物具有其他药理作用,例如抑制肿瘤生长等。

 

近日,北京协和医院呼吸科徐凯峰课题组在Orphanet Journal of RareDiseases杂志上发表了一篇观察性研究论文,肯定了雷帕霉素治疗淋巴管肌瘤病(LAM)患者的疗效与安全性。


LAM是一种罕见的多系统肿瘤性疾病,几乎所有病例均发生于女性,每100万女性人口中仅有5名患者。以慢性进展的双肺弥漫性薄壁囊性病变为主要特征。随着病情的演变,患者的肺功能会逐渐下降。


北京协和医院徐凯峰课题组从2007年开始对我国LAM患者进行雷帕霉素治疗。由于LAM是一种罕见疾病,2007年至2015年间,该院共有98例散发型LAM患者接受了至少一年以上的雷帕霉素治疗。报告基于这项观察性研究数据的分析,获得了我国LAM患者使用雷帕霉素的珍贵资料。


本研究证明了在我国的LAM患者中,长期应用雷帕霉素不仅有效控制了病情进展,改善了患者的活动能力和生活质量,而且也很安全。


雷帕霉素分别在2014和2015年获得了日本和美国治疗LAM的适应证,在我国尚未申请该适应证。


老药新用的另一个问题摆在我们面前,即药品说明书增加适应症的改写。解决这个问题需要政府多部门联动。因此罕见病不仅具有医学属性,还有社会属性。