2024年北京市药品监督管理局发布《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》。建立罕见病药品保障北京模式。

继之，在北京市药监局、市卫生健康委等多部门牵头指导和支持下，顺义区从体系建设、通道建设、产业发展等多个方面探索推进罕见病药品保障先行区建设，通过建立罕见病药品保障先行区“白名单”制度，打通政府部门前置指导、进口企业保税备货、一次审批多次进口通关等罕见病临床急需药品临时进口便利化保障通道，探索多方联动、高效便捷、闭环管理、全程可溯的罕见病药品保障北京模式。

2025年5月，北京天竺综保区科园信海公司的恒温冷藏库内，一批用于治疗儿童罕见病的药品伏索利肽在海关关员快速验放后，被迅速运往北京儿童医院救治患者。

这些尚未在国内正式获批的“救命药”能快速抵达患者手中，靠的正是北京罕见病药品保障先行区的“特殊政策”。国务院批复的《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》中，支持北京建设罕见病医药品保障先行区，用“白名单”制度帮患者解决“用药难”。截至目前，已有10多款罕见病药品通过“绿色通道”临时进口。

这个温暖的案例，恰恰藏着制度型开放的潜力——用好政策创新，让服务业的能级再上一个台阶。近年来，北京市持续推进国家服务业扩大开放综合示范区和中国(北京)自由贸易试验区建设，围绕科技创新、服务业开放、数字经济、京津冀协同发展等领域，搭起了一套梯度式的制度创新体系，既为国家试制度，为地方谋发展，还为企业优环境。