生病需要用药治疗，这是谁都懂的道理。用什么药物合适，用法如何？大多数人会找医生，由医生来决定。但在某些情况下，比如一些少见病，缺乏特效治疗的疾病，急于得到治疗的患者可能会盲从于其他一些病人提供的所谓“有效治疗”，在目前通讯、网络高度发达的时代，更是如此。

这样做有什么风险呢？首先，用药都是针对某种特定疾病的。给你提供药物用法的患者，和你所患疾病一样吗？在很多时候，患者和家属是无法做出判断的，或者常常做出错误的判断。举个例子，有一位老年女性因为脑出血急诊就诊，询问病史，原来是因为邻居患脑梗死在吃一种叫华法令的抗凝药，说是效果不错。她想，自己也被诊为腔隙性脑梗死，医生只给我开了阿司匹林治疗，这个华法令应该更好，老邻居总不会骗我。于是就擅自将阿司匹林换为华法令来服用。用药没多久，就出现脑出血。她殊不知华法令造成出血的风险比阿司匹林大许多倍，只有房颤、心脏瓣膜病变、心源性栓塞等特殊的脑梗死类型，才会考虑使用华法令。她们两人的情况并不相同，用药也就不同。说实话，碰到这种病人，医生有些哭笑不得，这种情况无异于拿自己的生命开玩笑，使用华法令连医生都非常小心谨慎，患者居然看到邻居在吃，就照猫画虎，拿来就吃。

肌营养不良的患者也是一样，在网络上发言的人林林总总，虽然都说自己是进行性肌营养不良，但相当部分，疾病并未确诊，自己都不知道自己是什么病，有些甚至根本就不是肌营养不良，这时推荐给你的药，用着合适吗？退一步说，即使都是同一类疾病，比如Dystrophinopathy，还有轻重之分，用药也不相同。照搬别人的治疗，也是不合适的。

    其次，就算是同样的疾病，比如都确诊是DMD，别人告诉你某种药物似乎有效，就真的有效吗？甚至，就算是医生认为某种药物有效，就一定正确吗？人的差异太大了，疾病的变化性太大了，影响治疗效果的因素太多了，靠医生一个人的观察，得出的结论很多时候也是不客观的。比如说，A医生喜欢用B药物治疗某种疾病，给就诊的10个患者都开了B药，其中有3个患者治疗后觉得有一定效果（其实很难说就是B药的效果，可能是病情较轻，疾病自愈或者是同时段其他治疗的效果），回门诊复诊，A医生就会觉得，你看我开的这种药物有效吧，我都观察到病人好转了，于是认定这种药物有效，还会推荐其他医生使用B药。其实更多的病人是完全无效，甚至加重的，这些病人通常就不会再找A医生就诊，会换到别的医院，甚至因为客观原因放弃治疗，但A医生并不知道。这就是以前的专家推荐用药模式，专家说哪个药有效，大家就都跟着学。但专家也是人，他只能根据自己接触到的有限病人做出判断，也无法排除其他因素的干扰，常常难以得出正确的结论。举个著名的例子，利多卡因用于治疗室性心律失常是写入教科书里的结论，无数专家都奉为经典，因为他们都亲眼见过应用利多卡因后，室性心律失常得到控制。况且，在药物机理和动物实验上，也都得出利多卡因治疗室性心律失常有效的结论。然而，近些年的循证医学证据却发现，利多卡因虽然可以纠正室性心律失常，但是增加患者的总体死亡率。

所以，医学发展到今天，制定疾病的药物治疗方案只能依靠循证医学，专家推荐仅仅是在没有循证医学证据时的参考。所谓循证医学就是在药物治疗某种疾病的理论基础之上，设计大规模前瞻性随机对照临床试验，尽可能排除其他因素的干扰，得出某种药物是否有效以及如何用药的结论。离开这些证据，只能告诉你，你尝试的这种或那种药物，可能无效也可能有效，但总体来说，靠“神农尝百草”的方法碰上有效治疗的几率，比中彩票还要低。

最后，药物（包括中药）是一把双刃剑，在获得治疗作用时，都不得不面对或多或少的副作用。所谓有效，就是获得的益处超出药物的副作用。如何得出这一结论？可以对比用药或不用药患者同时期的整体生活质量。权衡利弊是医生面对患者时每天都在做的事情，说实话，并不容易。把医生的工作抢过来，患者自己就做了，还是相当冒险的。有些人因为病友的推荐，尝试某种药物，也有些人因为病友的一句话，放弃本应开始的治疗。还是回到DMD的激素治疗上，其实比那些列出的激素副作用更让神经科医生担心的是——激素本身就会造成类固醇肌病。甚至这一改变在用药1-2月后就会出现，并随着应用时间的延长更为明显。这也是为什么很多神经科医生不愿应用激素治疗的原因。很多医生认为DMD已经造成了肌肉损害，再加上类固醇肌病，不是雪上加霜吗？而类固醇肌病还是药物治疗直接带来的，不用药就不会有。这样的药物能用吗？反观我们今天应用口服激素治疗DMD的证据，这些因素都在我们的考虑之中，不管长期口服激素对肌肉做了什么，我们看到的是用药前状态相当的两组患者，应用激素的治疗组，比不用药的对照组，能够多保持行走能力3-5年（有赖于在黄金治疗期就开始口服激素治疗），这是铁的事实，并非某个专家的经验。当然，激素还远远不是完美的DMD治疗药物，但现阶段它是最有效的药物，还没有另一种药物能够取得和它相似的治疗效果。在下一种更为有效、更为安全的药物用于临床以前，DMD的治疗还是只能以口服激素治疗为基石。

    各位患者家长的急迫心情我完全可以理解，但做出决定之前，请冷静思考，“三思而后行”。