第十届北京罕见病学术大会暨2022京津冀罕见病学术大会征文（5）

北京大学第一医院 神经内科

郑艺明 ， 袁晓秋 ， 张彩凤 ， 刘冉 ， 金海强 ， 郝洪军 ， 李凡 ， 赵亚雯 ， 袁云 ， 王朝霞 ， 高枫 *

目的：既往研究发现他克莫司是治疗不同类型重症肌无力（MG）的有效药物，但很少有人关注极晚发型重症肌无力（VLOMG）。 本研究评估了他克莫司单药或者联合糖皮质激素治疗 VLOMG 的疗效和安全性。

方法：这是一项回顾性单中心队列研究，纳入2019年北京大学第一医院就诊的70例VLOMG（发病≥65岁）患者。参与者根据他克莫司的使用情况分为他克莫司（Tac）组和对照组。 我们进一步将 Tac 组分为未使用皮质类固醇和使用皮质类固醇治疗的患者。 比较不同疗法之间的社会人口统计学特征、临床概况和结果，并通过多变量回归进一步分析。 描述了他克莫司治疗、合并症和药物不良反应 (ADR) 的详细信息。

结果：入组的70例患者中，发病年龄中位数（四分位距）为71（68-77）岁，随访时间为27（27-29）个月。根据美国 MG 基金会 (MGFA) 分类，大多数患者为 I 型（28%）和 III 型（40%）。在 Tac 组中，他克莫司治疗维持 36 (27-38) 个月。最终评估时的剂量为1.0（1.0-1.75）mg/天，最后一次血药浓度测试为4.25（2.85-5.7）ng/ml。根据 MGFA 干预后状态 (MGFA-PIS)，共有 43% 达到缓解，37% 得到改善。对于该组入组时新诊断为MG的 9 名患者，MG 的日常生活活动 评分(MG-ADL) 从 3 (2-5) 显着下降到 2 (1-2) (p = 0.041)。对于 13 名患者，同时服用五酯胶囊，他克莫司浓度从 2.75 (1.4-3.8) ng/ml 增加到 5.95 (5.1-7.0) ng/ml (p = 0.012)。在没有和使用皮质类固醇的他克莫司治疗之间或在 Tac 组和对照组之间没有观察到结果的显著差异。共有 93% 的人至少有一种合并症。 25% (9/36) 的患者出现与他克莫司相关的不良反应，其中大部分不严重且可逆。

结论：他克莫司治疗 VLOMG 是有效且安全的。 未联合皮质类固醇的他克莫司单药治疗可用作 VLOMG 的一种初始和维持治疗方式。 五酯胶囊可用于提高该人群中他克莫司浓度。

关键字：重症肌无力，极晚发型重症肌无力，他克莫司，糖皮质激素，五酯胶囊