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中国血友病患儿使用艾美赛珠单抗治疗的真实世界研究

作者:毛千芊 等 日期:2024-01-08 浏览量:125

第十一届北京罕见病学术大会暨2023京津冀罕见病学术大会征文(057)

首都医科大学附属北京儿童医院

毛千芊,刘国青,李刚,甄英姿,王岩,艾迪,

黄昆,王南,陈振萍*,吴润晖*

目的:本研究旨在分析中国血友病A儿童艾美赛珠单抗(EmicizumabEMI)治疗的真实世界数据,并探索其个体化治疗的可行性。

方法:纳入自20196月至今我院使用EMI预防治疗的血友病A患儿,前4周的EMI剂量均为每周3mg/kg,维持期方案因患者经济承受能力等不同而定制。回顾性分析患儿的基线情况、随访分析其EMI治疗方案及相关出血情况、关节状态及实验室评估。EMI治疗6个月后进行关节超声评估(HEAD-US-C评分);维持期采用改良一期法检测药物浓度,发色底物法检测等效FVIII活性水平。

结果:

1.基线分析

共纳入34名患儿,使用EMI的中位年龄为1.9岁(0.1-9.1岁)。8人为中型血友病,26人为重型血友病;3人之前未接受治疗(PUP),31人接受治疗:FVIII预防治疗14人, FVIII按需治疗12人(其中9人小于5个暴露日,MTP),rFVII按需治疗2人、PCC按需治疗3人。有抑制物阳性史11人,其中7人在开始使用EMI时阳性。EMI使用前29人发生过出血,中位ABRAJBRASBR和年需要治疗的出血率分别为20-18)、0.150-12)、1.50-18)和20-18),411%)人发生过危及生命的出血。

2.疗效分析

34人中,共13EMI治疗时间大于6个月并完成关节超声等随访,中位随访时间24.57月(6.2-45.7),维持期EMI月用量为4.62(2.72-6.77) mg/kg,其中12人低于6mg/kg。中位浓度为49.50(29.40-83.00)μg/ml,中位等效FVIII活性为14.60(7.1-29.00)IU/dlEMI治疗后中位ABRAJBRASBR和年需要治疗的出血率分别为00-1.92)、00-1.3)、00-0.85)和00-1),均较治疗前显著减少(P值均<0.01),12人没有出现需要治疗的出血,仅1人发生严重消化道出血(患者药物浓度51.4μg/ml,等效FVIII活性14.6IU/dl)HEAD-US评分总分中位数为00-1)分,开始使用EMI年龄与HEAD-US-C总分呈正相关(r=0.5540 ,p=0.0521)

结论:中国使用EMI治疗的低龄、无抑制物、MTPPUP血友病患儿较两年前有所增加,90%以上患儿治疗剂量低于说明书推荐剂量,且治疗药物浓度在个体间存在一定差异。即使低剂量EMI治疗,出血控制效果明显、关节状态普遍较好;开始EMI预防治疗的时间越早,关节情况越好。本文证实了中国血友病A患儿使用低于剂量EMI预防治疗的有效性,但个体化治疗仍有必要进一步探究以期减负增效。