第十一届北京罕见病学术大会暨2023京津冀罕见病学术大会征文(021)

中国医学科学院北京协和医院药剂科

刘清扬，后子靖，杨紫霞，刘鑫，张波，唐彦

目的：回顾性分析布罗索尤单抗用于X-连锁低血磷性佝偻病（X-linked hypophosphatemic rickets， XLH）患者的疗效与安全性，布罗索尤单抗应用于XLH患者提供参考。

方法：检索北京协和医院2021年1月至2022年12月期间，诊断X连锁低磷性佝偻病且接受布罗索尤单抗治疗的患者，提取患者疾病信息、辅助检查结果、用药和药品不良反应情况。

结果：3例儿童XLH患者和1例成年XLH患者接受布罗索尤单抗治疗，全部患者血磷较治疗前提高，3例儿童患者血磷均达到参考值范围下限以上，全部患者较治疗前碱性磷酸酶降低，1例成年患者治疗2.5年后碱性磷酸酶接近正常范围。1例患儿治疗47w后肾脏超声可见小结晶，可能与布罗索尤单抗治疗有关。

结论：布罗索尤单抗用于XLH患者提高血磷水平，提高患者用药依从性，并具有较好的耐受性。