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儿童患者首次使用芬戈莫德的病例系列报道及安全性评价

作者:董秀 等 日期:2023-05-20 浏览量:256

第十届北京罕见病学术大会暨2022京津冀罕见病学术大会征文(136)

1.    北京大学第一医院儿科

2.    北京大学第一医院药学部

3.    北京大学药学院药事管理与临床药学系

 董秀1,2,3,武元1,张捷1,陈超阳2,3,魏然2,周颖2,3,吴晔1,崔一民2,3

背景:芬戈莫德是一种非选择性鞘氨醇-1-磷酸受体调节剂,被批准用于10岁及以上多发性硬化(Multiple sclerosisMS)的治疗,是目前唯一被批准用于儿童MS的药物。芬戈莫德已知在少数易感患者中起始治疗时有一过性心脏不良事件,通常无症状。目前推荐在首次用药后进行6小时监测,以便及时发现和处理症状性心动过缓和房室传导阻滞。虽然目前已经有一些关于芬戈莫德起始用药心脏安全性的研究,但在儿童中的用药经验有限。

目的:探索芬戈莫德在儿童中的首次用药安全性,为儿童患者提供合理的药学监护。

方法:临床药师为医生提供文献证据支持,对4例首次使用芬戈莫德的MS患儿进行用药分析和药学监护,并系统综述芬戈莫德在儿童中首次用药的心脏安全性。

结果:本文报道了4MS患儿首次使用芬戈莫德的用药经验。19岁、体重50 kg、基础心率低的女性患儿在用药后16小时(夜间23:59)发生了无症状心动过缓,未经治疗自行好转。其他3例患儿均未发生心脏相关不良反应,包括115岁、体重69 kg、既往有体位直立性心动过速综合征病史的女性患儿;115岁、体重64 kg、用药前心电图示窦性心动过缓和Ⅰ度房室传导阻滞的男性患儿;113岁、体重85 kg、既往无心脏病史的男性患儿。系统综述发现,在204例首次使用芬戈莫德的患儿中,14岁、体重17 kg的健康儿童误服0.5 mg芬戈莫德后发生房室传导阻滞,未经治疗自行好转;114岁女性患儿发生无症状性心动过缓,未经治疗自行好转;1例患儿发生房室传导阻滞,未详述治疗转归。

结论:芬戈莫德首次应用于既往无心脏疾病的MS患儿相对安全,但应格外关注基础心率较慢、低龄、低体重者,为促进其安全使用,可在首次用药后延长监测时长,并加强夜间监测。