第十一届北京罕见病学术大会暨2023京津冀罕见病学术大会征文(059)

1北京大学第一医院药学部

2北京大学第一医院神经内科

3北京大学药学院药事管理与临床药学系

4北京大学第一医院临床药理研究所

陈超阳^1#，王建椿^2#，刘君怡¹，罗道皇^1，3，魏然¹，

罗晶晶²，刘冉^2*，周颖^1，3*，袁云²，崔一民^1，3，4

目的：视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD) 是一组自身免疫介导的中枢神经系统炎症性脱髓鞘疾病，复发率及致残率均较高。大多数患者在治疗后仍有严重的后遗症，影响日常生活。急性期NMOSD患者最常用的治疗方法是静脉注射甲泼尼龙 (IVMP)，近年来发现静脉注射免疫球蛋白 (IVIG) 也可用于治疗急性期NMOSD。基于此，本研究旨在比较IVMP单用及IVMP与IVIG联用治疗NMOSD急性发作的有效性及安全性，为NMOSD急性期的临床用药提供依据。

方法：本研究为单中心回顾性队列研究。研究纳入北京大学第一医院2008年1月1日至2022年5月31日期间所有诊断为NMOSD、住院时处于NMOSD急性发作且住院期间接受了IVMP或IVMP联合IVIG治疗的患者，根据急性期治疗方案分为IVMP组和IVMP+IVIG组，收集两组患者的性别、年龄、病程、既往发作次数、临床症状、血清AQP4-IgG结果、急性发作至开始接受治疗的时间间隔和治疗相关的不良反应等，依据EDSS、Hughes评分以及有效率评估两组治疗的有效性，依据不良事件发生率评估两组治疗的安全性。

结果：研究共纳入127名NMOSD急性期患者，其中IVMP组患者94名，IVMP+IVIG组患者33名。两组患者的年龄、性别、发作至开始治疗的时间间隔、发病症状、入院时EDSS和Hughes评分均无显著差异 (P > 0.05)。两组患者在治疗后的EDSS评分 [IVMP组中位数 (最小值-最大值): 3.5 (0.0-9.0) vs. 4.0 (0.0-8.5)， P = 0.000; IVMP+IVIG组中位数(最小值-最大值): 4.0 (1.0-8.5) vs. 4.0 (1.5-8.5)， P = 0.002]和Hughes评分[IVMP组中位数 (最小值-最大值): 1 (0-4) vs. 2 (0-4)， P = 0.000; IVMP+IVIG组中位数(最小值-最大值): 2 (1-4) vs. 2 (1-4)， P = 0.008]均较治疗前显著下降，证明两种治疗手段对NMOSD急性发作均有效。但出院时的EDSS (P = 0.557) 和Hughes评分 (P = 0.215) 组间比较无显著差异，且IVMP+IVIG组患者白细胞计数增加、精神症状、尿糖、憋喘、气短和胸闷的不良反应发生率高于IVMP组（P < 0.05），提示联合疗法的有效性及安全性不优于单用IVMP治疗。

结论：不建议将IVMP与IVIG联用作为NMOSD急性发作的首选治疗方案，仅当激素冲击疗效不佳、患者合并感染、低免疫球蛋白血症及处在妊娠期等情况下才考虑联用IVIG治疗。