第十三届北京罕见病学术大会暨2025京津冀罕见病学术大会（019）

¹中国医学科学院，北京协和医院

张杼新¹，胡青林¹，王乐宇¹，杨辰¹，陈苗¹，韩冰^1*

*通讯作者：韩冰

 摘要

   背景 再生障碍性贫血（AA）患者贫血的治疗需求尚未得到充分满足。国内外多项临床试验及真实世界研究已证实，罗特西普通过促进晚期红细胞分化，在骨髓增生异常综合征中疗效显著。

   方法 本研究为单中心前瞻性随机对照研究，纳入初治非输血依赖性非重型AA（NTD-NSAA）患者，按1:1随机分至环孢素（CsA）+罗特西普双药联合组或CsA单药组，比较两组疗效、安全性、克隆演变及生存情况。

   结果 共58例患者纳入最终分析，双药联合组及单药组各29例。双药组总体缓解率（ORR）显著高于单药组：3个月（69.0% vs 37.9%，p=0.018）、6个月（79.3% vs 51.7%，p=0.027），随访期末时差异无统计学意义（69.0% vs 51.7%，p=0.180）。双药组起效时间显著短于单药组（p=0.004）。双药组常见不良事件为肌酐升高（10.3%）、牙龈增生（6.9%）、胃肠道不适（6.9%）、骨痛（6.9%）及关节痛（6.9%）；单药组为牙龈增生（10.3%）、肌酐升高（6.9%）和胃肠道不适（6.9%）。研究随访期内，2例双药组患者（第9个月、17个月时复发）及2例单药组患者（第14个月、19个月时复发）复发。年龄分层亚组分析提示，对于<60岁的患者，双药联合与单药治疗ORR无显著差异；≥60岁患者中，双药组3个月（p=0.032）及6个月（p=0.046）的ORR均显著优于单药组。

   结论 CsA联合罗特西普可显著提高NTD-NSAA患者早期缓解率并加速起效，副作用可控，老年患者获益更显著。

   关键词：非重型再生障碍性贫血；罗特西普；环孢素；贫血；疗效